SANOFI B.V.

Viene utilizzato per trattare i pazienti affetti da MPS I (Mucopolisaccaridosi I), agendo sulle manifestazioni non neurologiche della malattia attraverso la sostituzione di un enzima naturale carente.

Forma farmaceutica: Concentrato per soluzione per infusione

ATC: A16AB05

Viene utilizzato per trattare adulti e bambini di età pari o superiore a 5 anni che soffrono di un tipo di carcinoma midollare della tiroide mutante del gene RET, che non può essere rimosso chirurgicamente o che si è già diffuso in altre parti del corpo.

Forma farmaceutica: Compressa rivestita con film

ATC: L01EX04

Cerdelga viene utilizzato per il trattamento a lungo termine della malattia di Gaucher di tipo 1 in pazienti adulti e bambini di età pari o superiore ai 6 anni con un peso di almeno 15 kg.

Forma farmaceutica: Capsula rigida

ATC: A16AX10

Viene utilizzato per il trattamento di pazienti con malattia di Gaucher (Tipo 1 o Tipo 3) che presentano sintomi come anemia, tendenza alle emorragie, ingrossamento della milza o del fegato o malattie ossee.

Forma farmaceutica: Polvere per concentrato per soluzione per infusione

ATC: A16AB02

Viene utilizzato per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta (LLA) in bambini (da 1 anno in su), adolescenti e giovani pazienti fino a 21 anni, per i quali i trattamenti precedenti non hanno funzionato o hanno smesso di essere efficaci.

Forma farmaceutica: Concentrato per soluzione per infusione

ATC: L01BB06

Viene utilizzato come terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine per i pazienti con diagnosi confermata di malattia di Fabry.

Forma farmaceutica: Polvere per soluzione per infusione endovenosa

ATC: A16AB04

Viene utilizzato per il trattamento della leucemia linfatica cronica (LLC) di tipo B in pazienti che hanno una sufficiente produzione di cellule del sangue sane.

Forma farmaceutica: Soluzione iniettabile o per infusione

ATC: L01BB05

Viene utilizzato per favorire il rilascio e la raccolta di cellule staminali dal sangue, che possono essere poi conservate per un futuro trapianto. È indicato per adulti con linfoma o mieloma multiplo e per bambini tra 1 e 18 anni con linfoma o tumori solidi.

Forma farmaceutica: Soluzione iniettabile

ATC: L03AX16

Viene utilizzato per il trattamento di adulti, bambini e adolescenti con diagnosi confermata di malattia di Pompe, una condizione caratterizzata da livelli ridotti dell'enzima alfa-glucosidasi.

Forma farmaceutica: Polvere per concentrato per soluzione per infusione

ATC: A16AB07

Viene utilizzato per trattare le persone di tutte le età affette dalla malattia di Pompe. Il farmaco sostituisce un enzima mancante nel corpo per aiutare a ridurre l'accumulo di glicogeno che danneggia i muscoli.

Forma farmaceutica: Polvere per concentrato per soluzione iniettabile/infusione

ATC: A16AB22

Questo farmaco è un immunosoppressore utilizzato per prevenire o trattare il rigetto di organi trapiantati (come rene, fegato, pancreas o cuore). Viene impiegato anche per prevenire la malattia del trapianto contro l'ospite (GvHD) in pazienti che hanno ricevuto un trapianto di midollo osseo o cellule staminali, e può essere usato per trattare l'anemia aplastica se altri trattamenti non sono stati efficaci.

Forma farmaceutica: Polvere per soluzione per infusione endovenosa

ATC: L04AA04

Xenpozyme viene utilizzato per trattare il deficit di sfingomielinasi acida (ASMD), un disturbo ereditario, in bambini e adulti. Agisce sostituendo l'enzima naturale mancante per ridurre l'accumulo di sfingomielina in organi come milza, fegato, cuore e polmoni.

Forma farmaceutica: Polvere per concentrato per soluzione iniettabile/infusione

ATC: A16AB25