САНОФІ Б.В.

Він використовується для лікування пацієнтів із МПС I (мукополісахаридоз I), впливаючи на неневрологічні прояви захворювання шляхом заміщення дефіцитного природного ферменту.

Форма випуску: розчин для інфузій, концентрат

АТХ: A16AB05

Вона використовується для лікування гострого лімфобластного лейкозу (ГЛЛ) у дітей (від 1 року і старше), підлітків та молодих пацієнтів віком до 21 року, яким попередні методи лікування не допомогли або перестали бути ефективними.

Форма випуску: розчин для інфузій, концентрат

АТХ: L01BB06

Він використовується для лікування дорослих і дітей віком 5 років і старше, які страждають на тип медулярного раку щитоподібної залози з мутацією гена RET, який неможливо видалити хірургічним шляхом або який уже поширився на інші частини тіла.

Форма випуску: таблетки, вкриті плівковою оболонкою

АТХ: L01EX04

Ксенпозим використовується для лікування дефіциту кислої сфінгомієлінази (ASMD), спадкового захворювання, у дітей та дорослих. Він діє шляхом заміщення відсутнього природного ферменту, щоб зменшити накопичення сфінгомієліну в таких органах, як селезінка, печінка, серце та легені.

Форма випуску: порошок для концентрату для розчину для ін'єкцій/інфузії

АТХ: A16AB25

Він використовується для лікування дорослих, дітей та підлітків з підтвердженим діагнозом хвороби Помпе — стану, що характеризується зниженим рівнем ферменту альфа-глюкозидази.

Форма випуску: порошок для концентрату для розчину для інфузії

АТХ: A16AB07

Він використовується для стимуляції вивільнення та збору стовбурових клітин із крові, які потім можуть бути збережені для майбутньої трансплантації. Він показаний дорослим із лімфомою або множинною мієломою, а також дітям віком від 1 до 18 років із лімфомою або солідними пухлинами.

Форма випуску: розчин для ін'єкцій

АТХ: L03AX16

Він використовується для лікування людей будь-якого віку, які страждають на хворобу Помпе. Препарат заміщує фермент, якого не вистачає в організмі, щоб допомогти зменшити накопичення глікогену, який пошкоджує м'язи.

Форма випуску: порошок для концентрату для розчину для ін'єкцій/інфузії

АТХ: A16AB22

Серделга використовується для тривалого лікування хвороби Гоше 1 типу у дорослих пацієнтів та дітей віком 6 років і старше з вагою не менше 15 кг.

Форма випуску: капсули, тверді

АТХ: A16AX10

Він використовується для лікування пацієнтів із хворобою Гаушера (тип 1 або тип 3), які мають такі симптоми, як анемія, схильність до кровотеч, збільшення селезінки або печінки або захворювання кісток.

Форма випуску: порошок для концентрату для розчину для інфузії

АТХ: A16AB02

Цей препарат є імуносупресором, який використовується для профілактики або лікування відторгнення трансплантованих органів (таких як нирка, печінка, підшлункова залоза або серце). Він також застосовується для запобігання хворобі «трансплантат проти господаря» (GvHD) у пацієнтів, які перенесли трансплантацію кісткового мозку або стовбурових клітин, і може використовуватися для лікування апластичної анемії, якщо інші методи лікування виявилися неефективними.

Форма випуску: порошок для розчину для інфузії внутрішньовенної

АТХ: L04AA04

Він використовується як довгострокова замісна ферментна терапія для пацієнтів з підтвердженим діагнозом хвороби Фабрі.

Форма випуску: порошок для розчину для інфузії внутрішньовенної

АТХ: A16AB04

Вона використовується для лікування В-клітинної хронічної лімфоцитарної лейкемії (ХЛЛ) у пацієнтів, які мають достатню кількість здорових клітин крові.

Форма випуску: розчин для ін'єкцій або інфузії

АТХ: L01BB05