SANOFI B.V.

Stosuje się go w leczeniu pacjentów cierpiących na MPS I (mukopolisacharydozę typu I), działając na pozaneurologiczne objawy choroby poprzez zastąpienie niedoborowego naturalnego enzymu.

Postać leku: roztwór do wstrzykiwań

ATC: A16AB05

Stosuje się u dorosłych i dzieci w wieku 5 lat i starszych, u których zdiagnozowano rodzaj raka szpiczastego tarczycy z mutacją genu RET, którego nie można usunąć chirurgicznie lub który rozprzestrzenił się na inne części ciała.

Postać leku: tabletki, powlekane filmem

ATC: L01EX04

Cerdelga stosuje się w długoterminowym leczeniu choroby Gauchera typu 1 u dorosłych pacjentów oraz dzieci w wieku 6 lat i starszych, których masa ciała wynosi co najmniej 15 kg.

Postać leku: kapsułki, twarde

ATC: A16AX10

Lek stosuje się w leczeniu pacjentów z chorobą Gauchera (typu 1 lub typu 3), u których występują objawy takie jak anemia, skłonność do krwawień, powiększenie śledziony lub wątroby bądź choroby kości.

Postać leku: proszek do sporządzania koncentratu do roztworu do wlewu

ATC: A16AB02

Stosuje się go w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej (OBL) u dzieci (od 1. roku życia), młodzieży i młodych pacjentów do 21. roku życia, u których wcześniejsze leczenie nie przyniosło rezultatów lub przestało być skuteczne.

Postać leku: roztwór do wstrzykiwań

ATC: L01BB06

Stosuje się go jako długoterminową terapię enzymatyczną zastępczą u pacjentów z potwierdzoną diagnozą choroby Fabry'ego.

Postać leku: roztwór do wstrzykiwań, dożylny

ATC: A16AB04

Stosuje się ją w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej (PBL) typu B u pacjentów, u których zachodzi wystarczająca produkcja zdrowych komórek krwi.

Postać leku: roztwór do wstrzykiwań lub do infuzji

ATC: L01BB05

Lek stosuje się w celu ułatwienia uwalniania i zbierania komórek macierzystych z krwi, które mogą zostać następnie przechowane do przyszłego przeszczepu. Jest wskazany dla dorosłych z chłoniakiem lub szpiczakiem mnogim oraz dla dzieci w wieku od 1 do 18 lat z chłoniakiem lub guzami litymi.

Postać leku: roztwór do wstrzykiwań

ATC: L03AX16

Stosuje się u dorosłych, dzieci i młodzieży z potwierdzoną diagnozą choroby Pompe, schorzenia charakteryzującego się obniżonym poziomem enzymu alfa-glukozydazy.

Postać leku: proszek do sporządzania koncentratu do roztworu do wlewu

ATC: A16AB07

Lek stosuje się u osób w każdym wieku cierpiących na chorobę Pompego. Lek zastępuje brakujący w organizmie enzym, co pomaga zmniejszyć gromadzenie się glikogenu uszkadzającego mięśnie.

Postać leku: proszek do sporządzania koncentratu do roztworu do wstrzykiwań/infuzji

ATC: A16AB22

Ten lek jest lekiem immunosupresyjnym stosowanym w zapobieganiu lub leczeniu odrzucania przeszczepionych narządów (takich jak nerka, wątroba, trzustka lub serce). Jest on stosowany również w celu zapobiegania chorobie przeszczep przeciw gospodarzowi (GvHD) u pacjentów, którzy przeszczepili szpik kostny lub komórki macierzyste, oraz może być używany do leczenia anemii aplastycznej, jeśli inne metody leczenia okazały się nieskuteczne.

Postać leku: roztwór do wstrzykiwań, dożylny

ATC: L04AA04

Xenpozyme jest stosowany w leczeniu niedoboru kwaśnej sfingomielinazy (ASMD), choroby dziedzicznej, u dzieci i dorosłych. Działa poprzez zastępowanie brakującego naturalnego enzymu, co prowadzi do zmniejszenia gromadzenia się sfingomieliny w takich narządach jak śledziona, wątroba, serce i płuca.

Postać leku: proszek do sporządzania koncentratu do roztworu do wstrzykiwań/infuzji

ATC: A16AB25