RECORDATI RARE DISEASES SARL

Principio attivo	Dosaggio
acido carglumico	-

Questo farmaco viene utilizzato per il trattamento di alcuni tipi di tumore, tra cui il tumore di Wilms (un tumore del rene che colpisce solitamente i bambini), il rabdomiosarcoma (un raro tumore del muscolo), il tumore del testicolo (non seminoma metastatico) e altre neoplasie come il melanoma o il neuroblastoma.

Forma farmaceutica: Polvere per soluzione iniettabile

Principio attivo	Dosaggio
dactinomicina	-

ATC: L01DA01

CYSTADANE

Viene utilizzato come trattamento aggiuntivo per l'omocistinuria, una malattia genetica che causa l'accumulo di omocisteina nell'organismo. Il farmaco aiuta a ridurre i livelli elevati di questa sostanza.

Forma farmaceutica: Polvere orale

Principio attivo	Dosaggio
betaine	-

ATC: A16AA06

CYSTADROPS

Viene utilizzato per ridurre la quantità di cristalli di cistina sulla superficie dell'occhio (cornea) in adulti e bambini a partire da 6 mesi di età che soffrono di cistinosi.

Forma farmaceutica: Collirio, soluzione

Principio attivo	Dosaggio
cisteamina cloridrato	-

ATC: S01XA21

CYSTAGON

Viene prescritto per il trattamento della cistinosi, una rara malattia ereditaria che causa l'accumulo di un aminoacido chiamato cistina in vari organi, come reni, occhi, muscoli, pancreas e cervello.

Forma farmaceutica: Capsula rigida

Principio attivo	Dosaggio
mercaptamina bitartrato	-

ATC: A16AA04

ENJAYMO

Viene utilizzato per trattare la degradazione dei globuli rossi (anemia emolitica) negli adulti affetti da malattia da agglutinine fredde (CAD). Questo aiuta a ridurre l'anemia e a diminuire la stanchezza.

Forma farmaceutica: Soluzione per infusione

Principio attivo	Dosaggio
sutimlimab	-

ATC: L04AJ04

ISTURISA

Viene utilizzato negli adulti per trattare la sindrome di Cushing endogena, una condizione caratterizzata dalla produzione eccessiva di cortisolo da parte del corpo.

Forma farmaceutica: Compressa rivestita con film

Principio attivo	Dosaggio
osilodrostat	-

ATC: H02CA02

MAAPLIV

Viene utilizzato per trattare la malattia delle urine a sciroppo d’acero (MSUD) nei pazienti fin dalla nascita, in particolare quando si verifica un improvviso peggioramento della malattia e non è possibile seguire una dieta speciale priva di determinati aminoacidi.

Forma farmaceutica: Soluzione per infusione

Principio attivo	Dosaggio
aminoacidi	-

ATC: B05BA01

NORMOSANG

Viene utilizzato per trattare le crisi improvvise nei pazienti affetti da porfiria epatica acuta, una malattia che causa l'accumulo di alcune sostanze nel fegato e sintomi come dolore addominale, nausea, vomito e stitichezza.

Forma farmaceutica: Concentrato per soluzione per infusione

Principio attivo	Dosaggio
emina	-

ATC: B06AB01

PEDEA

Viene utilizzato per facilitare la chiusura del dotto arterioso (un vaso sanguigno vicino al cuore) che non si è chiuso correttamente alla nascita, una condizione chiamata dotto arterioso pervio.

Forma farmaceutica: Soluzione iniettabile

Principio attivo	Dosaggio
ibuprofene	-

ATC: C01EB16

SIGNIFOR

Signifor viene utilizzato per il trattamento dell'acromegalia e della malattia di Cushing in pazienti adulti (per la malattia di Cushing, quando l'intervento chirurgico non è indicato o non è stato efficace).

Forma farmaceutica: Soluzione iniettabile

Principio attivo	Dosaggio
pasireotide	-

ATC: H01CB05

VEDROP

Viene utilizzato per trattare la carenza di vitamina E causata da un malassorbimento digestivo in pazienti dalla nascita fino ai 18 anni che soffrono di colestasi cronica.

Forma farmaceutica: Soluzione orale

Principio attivo	Dosaggio
tocoferolo	-

ATC: A11HA08

WILZIN

Viene utilizzato per la terapia del morbo di Wilson, una rara malattia ereditaria che impedisce al corpo di eliminare correttamente il rame, causandone l'accumulo in organi come fegato, occhi e cervello.