RECORDATI RARE DISEASES SARL

Carbaglu pomaga w usuwaniu nadmiernego poziomu amoniaku we krwi, który może być toksyczny dla mózgu.

Postać leku: tabletki, dozwane

ATC: A16AA05

Ten lek stosuje się w leczeniu niektórych rodzajów nowotworów, w tym guza Wilmsa (nowotworu nerki, który zazwyczaj dotyka dzieci), mięsaka poprzepłonowego (rzadkiego nowotworu mięśni), nowotworu jądra (niejądrzak przerzutowy) oraz innych nowotworów, takich jak czerniak lub neuroblastoma.

Postać leku: proszek do sporządzania roztworu do wstrzykiwań

ATC: L01DA01

Stosuje się go jako leczenie uzupełniające w homocystynurii, chorobie genetycznej powodującej gromadzenie się homocysteiny w organizmie. Lek pomaga obniżyć podwyższony poziom tej substancji.

Postać leku: proszek, doustny

ATC: A16AA06

Stosuje się w celu zmniejszenia ilości kryształów cystyny na powierzchni oka (rogówki) u dorosłych i dzieci powyżej 6. miesiąca życia cierpiących na cystynozę.

Postać leku: roztwór do oczu

ATC: S01XA21

Jest przepisywany w celu leczenia cystynozy, rzadkiej choroby dziedzicznej, która powoduje gromadzenie się aminokwasu zwanego cystyną w różnych narządach, takich jak nerki, oczy, mięśnie, trzustka i mózg.

Postać leku: kapsułki, twarde

ATC: A16AA04

Stosuje się go w celu leczenia degradacji czerwonych krwinek (anemii hemolitycznej) u dorosłych chorych na chorobę przeciwciał zimnych (CAD). Pomaga to zmniejszyć anemię i złagodzić uczucie zmęczenia.

Postać leku: roztwór do wstrzykiwań

ATC: L04AJ04

Stosuje się u dorosłych w leczeniu endogennego zespołu Cushinga, czyli schorzenia charakteryzującego się nadmierną produkcją kortyzolu przez organizm.

Postać leku: tabletki, powlekane filmem

ATC: H02CA02

Stosuje się go w leczeniu zespołu nietolerancji aminokwasów o zapachu syropu klonowego (MSUD) u pacjentów od urodzenia, w szczególności w przypadku nagłego pogorszenia przebiegu choroby i braku możliwości przestrzegania specjalnej diety wolnej od określonych aminokwasów.

Postać leku: roztwór do wstrzykiwań

ATC: B05BA01

Stosuje się go w celu leczenia nagłych napadów u pacjentów cierpiących na ostrą porfirię wątrobową, chorobę powodującą gromadzenie się niektórych substancji w wątrobie oraz objawy takie jak ból brzucha, nudności, wymioty i zaparcia.

Postać leku: roztwór do wstrzykiwań

ATC: B06AB01

Stosuje się go w celu ułatwienia zamknięcia przewodu tętniczego (naczynia krwionośnego w pobliżu serca), który nie zamknął się prawidłowo w momencie narodzin, co określa się mianem otwartego przewodu tętniczego.

Postać leku: roztwór do wstrzykiwań

ATC: C01EB16

Signifor stosuje się w leczeniu akromegalii oraz choroby Cushinga u pacjentów dorosłych (w przypadku choroby Cushinga, gdy interwencja chirurgiczna nie jest wskazana lub okazała się nieskuteczna).

Postać leku: roztwór do wstrzykiwań

ATC: H01CB05

Stosuje się go w leczeniu niedoboru witaminy E spowodowanego zaburzeniami wchłaniania w układzie pokarmowym u pacjentów w wieku od urodzenia do 18 lat cierpiących na przewlekły zastój żółci.

Postać leku: roztwór, doustny

ATC: A11HA08

Stosuje się go w leczeniu choroby Wilsona, rzadkiej choroby genetycznej, która uniemożliwia organizmowi prawidłowe usuwanie miedzi, co prowadzi do jej gromadzenia się w takich organach jak wątroba, oczy i mózg.

Postać leku: kapsułki, twarde

ATC: A16AX05