RECORDATI RARE DISEASES SARL

Principio activo	Dosis
ácido carglúmico	-

Este fármaco se utiliza para el tratamiento de algunos tipos de cáncer, incluyendo el tumor de Wilms (un tumor renal que afecta habitualmente a niños), el rabdomiosarcoma (un tumor muscular poco frecuente), el cáncer de testículo (no seminoma metastásico) y otras neoplasias como el melanoma o el neuroblastoma.

Forma farmacéutica: polvo para solución inyectable

Principio activo	Dosis
dactinomicina	-

ATC: L01DA01

CYSTADANE

Se utiliza como tratamiento complementario para la homocistinuria, una enfermedad genética que provoca la acumulación de homocisteína en el organismo. El fármaco ayuda a reducir los niveles elevados de esta sustancia.

Forma farmacéutica: polvo oral

Principio activo	Dosis
betaína	-

ATC: A16AA06

CYSTADROPS

Se utiliza para reducir la cantidad de cristales de cistina en la superficie del ojo (córnea) en adultos y niños a partir de los 6 meses de edad que padecen cistinosis.

Forma farmacéutica: solución, oftálmica

Principio activo	Dosis
cisteamina clorhidrato	-

ATC: S01XA21

CYSTAGON

Se prescribe para el tratamiento de la cistinosis, una enfermedad hereditaria rara que provoca la acumulación de un aminoácido llamado cistina en varios órganos, como los riñones, los ojos, los músculos, el páncreas y el cerebro.

Forma farmacéutica: cápsulas, cápsulas duras

Principio activo	Dosis
mercaptamina bitartrato	-

ATC: A16AA04

ENJAYMO

Se utiliza para tratar la degradación de los glóbulos rojos (anemia hemolítica) en adultos con enfermedad por aglutininas frías (CAD). Esto ayuda a reducir la anemia y a disminuir el cansancio.

Forma farmacéutica: solución para infusión

Principio activo	Dosis
sutimlimab	-

ATC: L04AJ04

ISTURISA

Se utiliza en adultos para tratar el síndrome de Cushing endógeno, una afección caracterizada por la producción excesiva de cortisol por parte del cuerpo.

Forma farmacéutica: comprimidos, recubiertos con película

Principio activo	Dosis
osilodrostat	-

ATC: H02CA02

MAAPLIV

Se utiliza para tratar la enfermedad de la orina con olor a jarabe de arce (MSUD) en pacientes desde el nacimiento, especialmente cuando se produce un empeoramiento repentino de la enfermedad y no es posible seguir una dieta especial libre de ciertos aminoácidos.

Forma farmacéutica: solución para infusión

Principio activo	Dosis
aminoácidos	-

ATC: B05BA01

NORMOSANG

Se utiliza para tratar las crisis repentinas en pacientes con porfiria hepática aguda, una enfermedad que provoca la acumulación de ciertas sustancias en el hígado y síntomas como dolor abdominal, náuseas, vómitos y estreñimiento.

Forma farmacéutica: solución para infusión, concentrado

Principio activo	Dosis
emina	-

ATC: B06AB01

PEDEA

Se utiliza para facilitar el cierre del conducto arterioso (un vaso sanguíneo cerca del corazón) que no se cerró correctamente al nacer, una afección denominada persistencia del conducto arterioso.

Forma farmacéutica: solución para inyección

Principio activo	Dosis
ibuprofeno	-

ATC: C01EB16

SIGNIFOR

Signifor se utiliza para el tratamiento de la acromegalia y la enfermedad de Cushing en pacientes adultos (para la enfermedad de Cushing, cuando la intervención quirúrgica no está indicada o no ha sido eficaz).

Forma farmacéutica: solución para inyección

Principio activo	Dosis
pasireotide	-

ATC: H01CB05

VEDROP

Se utiliza para tratar la deficiencia de vitamina E causada por un malabsorción digestiva en pacientes desde el nacimiento hasta los 18 años que padecen colestasis crónica.

Forma farmacéutica: solución, oral

Principio activo	Dosis
tocoferol	-

ATC: A11HA08

WILZIN

Se utiliza para el tratamiento de la enfermedad de Wilson, una enfermedad hereditaria rara que impide que el cuerpo elimine correctamente el cobre, provocando su acumulación en órganos como el hígado, los ojos y el cerebro.