Байомарин Інтернешнл Лімітед
ІспаніяУсі препарати виробника
-
Використовується для лікування пацієнтів із нейроновою цероїдною ліпофусцинозною хворобою 2-го типу (LNC2), також відомою як дефіцит трипептидилпептидази 1 (TPP1). Вона допомагає зменшити накопичення речовин в організмі, особливо в головному мозку, щоб уповільнити прогресування захворювання.
Форма випуску: розчин для інфузій
Діюча речовина Дозування церліпоназа альфа 150 мг/мл -
Він використовується для лікування дорослих і дітей з мукополісахаридозом IV типу (також відомим як синдром Моркіо А). Цей препарат допомагає замінити фермент, якого не вистачає в організмі, що може покращити ходьбу та знизити рівень певних речовин, які накопичуються в тканинах.
Форма випуску: концентрат для розчину для інфузії
Діюча речовина Дозування елосульфаза альфа 5 мг -
Його використовують для лікування ахондроплазії у пацієнтів віком від 4 місяців і старше, чиї кістки ще ростуть. Це генетичне захворювання впливає на ріст майже всіх кісток тіла.
Форма випуску: порошок і розчин для розчину для ін'єкцій
Діюча речовина Дозування восоритида 0,56 мг -
Його використовують для лікування ахондроплазії у пацієнтів віком від 4 місяців і старше, чиї кістки ще ростуть. Це генетичне захворювання впливає на ріст майже всіх кісток тіла.
Форма випуску: порошок і розчин для розчину для ін'єкцій
Діюча речовина Дозування восоритида 1,2 мг -
Його використовують для лікування ахондроплазії у пацієнтів віком від 4 місяців і старше, чиї кістки ще ростуть. Це генетичне захворювання, яке впливає на ріст майже всіх кісток тіла.
Форма випуску: порошок і розчин для розчину для ін'єкцій
Діюча речовина Дозування восоритида 0,4 мг -
Він використовується для лікування гіперфенілаланінемії (ГФА) або фенілкетонурії (ФКУ), а також дефіциту BH4, допомагаючи знизити рівень фенілаланіну в крові.
Форма випуску: таблетки
Діюча речовина Дозування сапроптерин 100 мг -
Він використовується для лікування пацієнтів із МПС VI (мукополісахаридоз VI) — захворювання, спричиненого дефіцитом специфічного ферменту, що призводить до накопичення певних речовин у тканинах організму.
Форма випуску: розчин для ін'єкцій
Діюча речовина Дозування галсульфаза 1 мг