Biomarin International Limited
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Se utiliza para tratar a pacientes con la enfermedad lipofuscinosis neuronal ceroidea de tipo 2 (LNC2), también llamada déficit de tripeptidil-peptidasa 1 (TPP1). Ayuda a reducir la acumulación de materiales en el organismo, especialmente en el cerebro, para retrasar la progresión de la enfermedad.
Forma farmacéutica: SOLUCIÓN PARA PERFUSIÓN
Principio activo Dosis cerliponasa alfa 150 mg/ml -
Se utiliza para tratar la hiperfenilalaninemia (HPA) o fenilcetonuria (PKU), así como la deficiencia de BH4, ayudando a reducir los niveles de fenilalanina en la sangre.
Forma farmacéutica: COMPRIMIDO
Principio activo Dosis sapropterina 100 mg -
Se utiliza para tratar a pacientes con MPS VI (Mucopolisacaridosis VI), una enfermedad causada por la falta de una enzima específica que provoca la acumulación de ciertas sustancias en los tejidos del cuerpo.
Forma farmacéutica: SOLUCIÓN INYECTABLE
Principio activo Dosis galsulfasa 1 mg -
Se utiliza para tratar a adultos y niños con mucopolisacaridosis tipo IVA (también conocida como síndrome de Morquio A). Este medicamento ayuda a reemplazar una enzima que falta en el organismo, lo que puede mejorar la marcha y reducir los niveles de ciertas sustancias que se acumulan en los tejidos.
Forma farmacéutica: CONCENTRADO PARA SOLUCIÓN PARA PERFUSIÓN
Principio activo Dosis elosulfasa alfa 5 mg -
Se utiliza para tratar la acondroplasia en pacientes de 4 meses de edad en adelante cuyos huesos aún están creciendo. Esta es una enfermedad genética que afecta el crecimiento de casi todos los huesos del cuerpo.
Forma farmacéutica: POLVO Y SOLUCIÓN PARA SOLUCIÓN INYECTABLE
Principio activo Dosis vosoritida 0,4 mg -
Se utiliza para tratar la acondroplasia en pacientes de 4 meses de edad en adelante cuyos huesos aún están creciendo. Esta enfermedad genética afecta el crecimiento de casi todos los huesos del cuerpo.
Forma farmacéutica: POLVO Y SOLUCIÓN PARA SOLUCIÓN INYECTABLE
Principio activo Dosis vosoritida 0,56 mg -
Se utiliza para tratar la acondroplasia en pacientes de 4 meses de edad o más cuyos huesos aún están creciendo. Esta enfermedad genética afecta el crecimiento de casi todos los huesos del cuerpo.
Forma farmacéutica: POLVO Y SOLUCIÓN PARA SOLUCIÓN INYECTABLE
Principio activo Dosis vosoritida 1,2 mg