Biomarin International Limited
SpagnaTutti i farmaci del produttore
-
Viene utilizzato per trattare i pazienti affetti da lipofuscinosi neuronale ceroidale di tipo 2 (LNC2), chiamata anche deficit di tripeptidil-peptidasi 1 (TPP1). Aiuta a ridurre l'accumulo di materiali nell'organismo, specialmente nel cervello, per ritardare la progressione della malattia.
Forma farmaceutica: soluzione per infusione
Principio attivo Dosaggio cerliponasa alfa 150 mg/ml -
Viene utilizzato per il trattamento dell'iperfenilalaninemia (HPA) o della fenilchetonuria (PKU), nonché per il deficit di BH4, aiutando a ridurre i livelli di fenilalanina nel sangue.
Forma farmaceutica: compresse
Principio attivo Dosaggio sapropterina 100 mg -
Viene utilizzato per il trattamento di pazienti affetti da MPS VI (Mucopolisaccaridosi VI), una malattia causata dalla mancanza di un enzima specifico che provoca l'accumulo di determinate sostanze nei tessuti del corpo.
Forma farmaceutica: soluzione per iniezione
Principio attivo Dosaggio galsulfasa 1 mg -
Viene utilizzato per trattare adulti e bambini affetti da mucopolisaccaridosi di tipo IVA (nota anche come sindrome di Morquio A). Questo medicinale aiuta a sostituire un enzima mancante nell'organismo, il che può migliorare la deambulazione e ridurre i livelli di determinate sostanze che si accumulano nei tessuti.
Forma farmaceutica: soluzione per infusione, concentrato per preparazione di
Principio attivo Dosaggio elosulfasi alfa 5 mg -
Viene utilizzato per il trattamento dell'acondroplasia in pazienti di età pari o superiore a 4 mesi le cui ossa sono ancora in fase di crescita. Si tratta di una malattia genetica che influisce sulla crescita di quasi tutte le ossa del corpo.
Forma farmaceutica: polvere e soluzione per soluzione iniettabile
Principio attivo Dosaggio vosoritida 0,4 mg -
Viene utilizzato per il trattamento dell'acondroplasia in pazienti di età pari o superiore a 4 mesi le cui ossa sono ancora in fase di crescita. Questa malattia genetica influisce sulla crescita di quasi tutte le ossa del corpo.
Forma farmaceutica: polvere e soluzione per soluzione iniettabile
Principio attivo Dosaggio vosoritida 0,56 mg -
Viene utilizzato per il trattamento dell'acondroplasia in pazienti di età pari o superiore a 4 mesi le cui ossa sono ancora in fase di crescita. Questa malattia genetica influisce sulla crescita di quasi tutte le ossa del corpo.
Forma farmaceutica: polvere e soluzione per soluzione iniettabile
Principio attivo Dosaggio vosoritida 1,2 mg