Biomarin International Limited
HiszpaniaWszystkie leki producenta
-
Stosuje się go w leczeniu pacjentów z chorobą lipofuscynową neuronową typu 2 (LNC2), nazywaną również niedoborem tripeptydazy 1 (TPP1). Pomaga on zmniejszyć gromadzenie się substancji w organizmie, szczególnie w mózgu, aby opóźnić postęp choroby.
Postać leku: roztwór do wstrzykiwań
Substancja czynna Dawkowanie cerliponaza alfa 150 mg/ml -
Stosuje się go w leczeniu hiperfenyloalaninemii (HPA) lub fenyloketonurii (PKU), a także niedoboru BH4, pomagając w obniżeniu poziomu fenyloalaniny we krwi.
Postać leku: tabletki
Substancja czynna Dawkowanie sapropterina 100 mg -
Stosuje się u pacjentów z MPS VI (mukopolisacharydozą typu VI), chorobą spowodowaną brakiem specyficznego enzymu, co prowadzi do gromadzenia się określonych substancji w tkankach organizmu.
Postać leku: roztwór do wstrzykiwań
Substancja czynna Dawkowanie galsulfasa 1 mg -
Stosuje się u dorosłych i dzieci z mukopolisacharydozą typu IVA (znaną również jako zespół Morquio A). Lek ten pomaga zastąpić enzym, którego brakuje w organizmie, co może poprawić zdolność poruszania się i zmniejszyć poziom niektórych substancji gromadzących się w tkankach.
Postać leku: roztwór do wstrzykiwań, do perfuzji
Substancja czynna Dawkowanie elosulfasa alfa 5 mg -
Stosuje się w celu leczenia achondroplazji u pacjentów w wieku od 4. miesiąca życia wzwyż, u których kości wciąż rosną. Jest to choroba genetyczna, która wpływa na wzrost prawie wszystkich kości w organizmie.
Postać leku: proszek i roztwór do sporządzania roztworu do wstrzykiwań
Substancja czynna Dawkowanie vosoritida 0,4 mg -
Stosuje się w celu leczenia achondroplazji u pacjentów w wieku od 4. miesiąca życia wzwyż, u których kości wciąż rosną. Choroba genetyczna wpływa na wzrost prawie wszystkich kości w organizmie.
Postać leku: proszek i roztwór do sporządzania roztworu do wstrzykiwań
Substancja czynna Dawkowanie vosoritida 0,56 mg -
Stosuje się w celu leczenia achondroplazji u pacjentów w wieku 4 miesięcy i starszych, u których kości wciąż rosną. Ta choroba genetyczna wpływa na wzrost prawie wszystkich kości w organizmie.
Postać leku: proszek i roztwór do sporządzania roztworu do wstrzykiwań
Substancja czynna Dawkowanie vosoritida 1,2 mg