Dipharma Arzneimittel GmbH
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Viene utilizzato per trattare la malattia di Gaucher di tipo 1 da lieve a moderata negli adulti (se il paziente non può seguire la terapia di sostituzione enzimatica) e per trattare i sintomi neurologici progressivi nella malattia di Niemann-Pick di tipo C in adulti e bambini.
Forma farmaceutica: Capsula rigida
Principio attivo Dosaggio miglustat - ATC: A16AX06
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Viene utilizzato per il trattamento della tirosinemia ereditaria di tipo 1 in adulti, adolescenti e bambini di qualsiasi età. Il farmaco blocca la degradazione della tirosina, impedendo la formazione di sostanze dannose che si accumulano nell'organismo.
Forma farmaceutica: Capsula rigida
Principio attivo Dosaggio nitisinone - ATC: A16AX04
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Viene utilizzato per trattare l'iperfenilalaninemia (HPA), la fenilchetonuria (PKU) e la deficienza di BH4, aiutando a ridurre i livelli di fenilalanina nel sangue.
Forma farmaceutica: Compressa solubile
Principio attivo Dosaggio sapropterina dicloridrato - ATC: A16AX07