Діфарма Арцнаймітел ГмбХ

Він використовується для лікування хвороби Гоше 1-го типу від легкого до помірного ступеня у дорослих (якщо пацієнт не може проходити фермент-замісну терапію) та для лікування прогресуючих неврологічних симптомів при хворобі Німан-Піка типу C у дорослих і дітей.

Форма випуску: капсули, тверді

АТХ: A16AX06

Він використовується для лікування спадкової тирозинемії 1 типу у дорослих, підлітків та дітей будь-якого віку. Препарат блокує розпад тирозину, запобігаючи утворенню шкідливих речовин, які накопичуються в організмі.

Форма випуску: капсули, тверді

АТХ: A16AX04

Він використовується для лікування гіперфенілаланінемії (ГФА), фенілкетонурії (ФКУ) та дефіциту BH4, допомагаючи знизити рівень фенілаланіну в крові.

Форма випуску: таблетки, шипучі

АТХ: A16AX07