Dipharma Arzneimittel GmbH

Stosuje się go w leczeniu łagodnej do umiarkowanej postaci choroby Gauchera typu 1 u dorosłych (jeśli pacjent nie może stosować terapii enzymatycznego leczenia zastępczego) oraz w leczeniu postępujących objawów neurologicznych w chorobie Niemann-Pick typu C u dorosłych i dzieci.

Postać leku: kapsułki, twarde

ATC: A16AX06

Stosuje się go w leczeniu tyrozynemii dziedzicznej typu 1 u dorosłych, młodzieży i dzieci w każdym wieku. Lek hamuje rozkład tyrozyny, zapobiegając powstawaniu szkodliwych substancji gromadzących się w organizmie.

Postać leku: kapsułki, twarde

ATC: A16AX04

Stosuje się go w leczeniu hiperfenylalaninemii (HPA), fenyloketonurii (PKU) oraz niedoboru BH4, pomagając obniżyć poziom fenylalaniny we krwi.

Postać leku: tabletki, rozpuszczalne

ATC: A16AX07