SAPROPTERINA DIPHARMA

Foglio illustrativo: informazioni per l’utilizzatore

Sapropterina Dipharma 100 mg compresse solubili

sapropterina dicloridrato (sapropterini dihydrochloridum)
Legga attentamente questo foglio prima di prendere questo medicinale perché contiene
importanti informazioni per lei.

• Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.
• Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico o al farmacista.
• Questo medicinale è stato prescritto soltanto per lei. Non lo dia ad altre persone, anche se i sintomi della malattia sono uguali ai suoi, perché potrebbe essere pericoloso.
• Se si manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico o al farmacista. Vedere paragrafo 4.

Contenuto di questo foglio

1. Cos’è Sapropterina Dipharma e a cosa serve
2. Cosa deve sapere prima di prendere Sapropterina Dipharma
3. Come prendere Sapropterina Dipharma
4. Possibili effetti indesiderati
5. Come conservare Sapropterina Dipharma
6. Contenuto della confezione e altre informazioni

1. Cos’è Sapropterina Dipharma e a cosa serve

Sapropterina Dipharma contiene il principio attivo sapropterina, che è una copia di sintesi di una
sostanza presente nel nostro corpo e denominata tetraidrobiopterina (BH4). La funzione della molecola
BH4 è quella di aiutare il corpo ad utilizzare un amminoacido chiamato fenilalanina per produrre un
altro amminoacido chiamato tirosina.
Sapropterina Dipharma è usato per trattare l’iperfenilalaninemia (HPA) o la fenilchetonuria (PKU) in
pazienti di qualsiasi età. La HPA e la PKU sono dovute a livelli eccessivamente elevati di fenilalanina
nel sangue, che possono essere dannosi. Sapropterina Dipharma riduce questi livelli in alcuni pazienti
che rispondono al BH4 e può aiutare ad aumentare la quantità di fenilalanina che può essere inclusa
nella dieta alimentare.
Questo medicinale è inoltre usato per trattare una malattia ereditaria denominata deficienza di BH4, in
pazienti di qualsiasi età, a causa della quale il nostro organismo non può produrre abbastanza BH4. A
causa di livelli molto bassi di BH4 la fenilalanina non viene utilizzata in maniera appropriata e i suoi
livelli aumentano determinando effetti dannosi. Sostituendo la BH4 che il nostro organismo non
produce, Sapropterina Dipharma riduce gli effetti dannosi dell’eccesso di fenilalanina nel sangue ed
aumenta la tolleranza alla fenilalanina nella dieta alimentare.

2. Cosa deve sapere prima di prendere Sapropterina Dipharma

Non prenda Sapropterina Dipharma

• se è allergico a sapropterina o ad uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati al paragrafo 6).

Avvertenze e precauzioni
Si rivolga al medico o al farmacista prima di prendere Sapropterina Dipharma, soprattutto:

• se lei ha più di 65 anni
• se lei ha problemi con i reni o il fegato
• se lei è ammalato. In caso di malattia il consulto con il medico è raccomandato in quanto i livelli di fenilalanina possono aumentare
• se lei ha predisposizione alle convulsioni

Durante il trattamento con Sapropterina Dipharma il medico le farà eseguire degli esami del sangue
allo scopo di individuare i livelli di fenilalanina e di tirosina in esso presenti e potrà decidere, se
necessario, di modificare il dosaggio di Sapropterina Dipharma oppure la dieta alimentare.
Deve continuare il suo trattamento dietetico come raccomandato dal medico. Non modifichi la sua
dieta alimentare senza contattare il medico. Anche se prende Sapropterina Dipharma possono
insorgere gravi problemi neurologici se i livelli di fenilalanina nel sangue non sono tenuti sotto
controllo. Durante il trattamento con Sapropterina Dipharma, il medico deve continuare a controllare
frequentemente i livelli di fenilalanina nel sangue, per accertarsi che non siano troppo alti o troppo
bassi .
Altri medicinali e Sapropterina Dipharma
Informi il medico o il farmacista se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe assumere
qualsiasi altro medicinale. In particolare, deve informare il medico se usa:

• levodopa (usata per trattare la Malattia di Parkinson)
• medicinali utilizzati per il trattamento del cancro (per es. metotrexato)
• medicinali utilizzati per il trattamento delle infezioni batteriche (per es. trimetoprim)
• medicinali che causano dilatazione dei vasi sanguigni, (come gliceril-trinitrato (GTN), isosorbide dinitrato (ISDN), nitroprussiato sodico (SNP), molsidomina, minoxidil).

Gravidanza, allattamento e fertilità
Se è in corso una gravidanza, se sospetta o sta pianificando una gravidanza o se sta allattando con latte
materno chieda consiglio al medico o al farmacista prima di prendere questo medicinale.
Se è in gravidanza, il medico le dirà come tenere adeguatamente sotto controllo il livello di
fenilalanina. Se prima di una gravidanza o durante una gravidanza il livello di fenilalanina non è ben
controllato, ciò può essere dannoso per lei e per il bambino. Il medico controllerà la limitazione della
fenilalanina assunta mediante dieta alimentare prima e durante la gravidanza.
Se una dieta rigida non consente di ridurre in misura adeguata la quantità di fenilalanina nel sangue, il
medico deciderà se deve assumere questo medicinale.
Non deve assumere questo medicinale durante l’allattamento.
Guida di veicoli e utilizzo di macchinari
Non si ritiene che l’uso di Sapropterina Diphama interferisca con la capacità di guidare o usare
macchinari.
Sapropterina Dipharma contiene sodio
Questo medicinale contiene meno di 1 mmol di sodio (23 mg) per compressa, cioè essenzialmente
‘senza sodio’.

3. Come prendere Sapropterina Dipharma

Prenda questo medicinale seguendo sempre esattamente le istruzioni del medico. Se ha dubbi consulti
il medico.
Dosaggio per PKU
La dose iniziale raccomandata di Sapropterina Dipharma in pazienti affetti da PKU è di 10 mg per
ogni kg di peso corporeo. Prenda Sapropterina Dipharma una volta al giorno, in corrispondenza dei
pasti per aumentarne l’assorbimento, sempre alla stessa ora e preferibilmente al mattino. Il medico può
modificarle la dose, di norma tra 5 e 20 mg al giorno per ogni kg di peso corporeo, a seconda delle sue
necessità.
Dosaggio per carenza di BH4
La dose iniziale raccomandata di Sapropterina Dipharma in pazienti affetti da carenza di BH4 è
compresa tra 2 e 5 mg per ogni kg di peso corporeo. Prenda Sapropterina Dipharma in corrispondenza
dei pasti per aumentarne l’assorbimento. Suddivida la dose giornaliera totale in 2 o 3
somministrazioni, assunte nell’arco della giornata. Il medico può modificarle la dose fino a 20 mg al
giorno per ogni kg di peso corporeo, a seconda delle sue necessità.
La tabella sottostante è un esempio di come è calcolata una dose appropriata

Modo di somministrazione
Per i pazienti affetti da PKU, la dose giornaliera totale deve essere assunta una volta al giorno, sempre
alla stessa ora e preferibilmente al mattino.
Per i pazienti con carenza di BH4, la dose giornaliera totale è suddivisa in 2 o 3 somministrazioni
nell’arco della giornata.
Uso in tutti i pazienti
Trasferire il numero prescritto di compresse in un bicchiere o in una tazza d’acqua o succo di mela,
come descritto in dettaglio sotto, e mescolare fino alla dissoluzione.
Le compresse possono impiegare alcuni minuti a dissolversi. Per accelerare la dissoluzione, le
compresse possono essere frantumate. Possono essere visibili alcune piccole particelle all’interno della
soluzione ma esse non influiranno sull’efficacia del medicinale.
Bere il preparato disciolto di Sapropterina Dipharma in concomitanza con un pasto, entro 15 o 20
minuti dalla preparazione.
Le compresse solubili di Sapropterina Dipharma possono essere anche schiacciate e poi mescolate ad
una piccola quantità di cibo morbido come purea di mele o budino.
Se necessario, Sapropterina Dipharma compresse solubili può essere somministrata attraverso una
sonda per nutrizione enterale. Per informazioni dettagliate si rivolga al medico, al farmacista o
all’infermiere.
Uso in pazienti con peso corporeo superiore a 20 kg
Mettere le compresse in un bicchiere o in una tazza (60 – 240 ml) di acqua o succo di mela agitando
fino alla dissoluzione. Le compresse solubili possono essere anche mescolate ad una piccola quantità
di cibo morbido.
Uso nei bambini con peso corporeo fino a 20 kg
La dose dipende dal peso corporeo, che cambia quando suo figlio cresce. Il medico le comunicherà:

• il numero di compresse di Sapropterina Dipharma necessarie per una dose
• la quantità d’acqua o succo di mela necessaria per preparare una dose di Sapropterina Dipharma
• la quantità di soluzione da somministrare a suo figlio per la dose prescritta.

Suo figlio deve bere la soluzione in concomitanza con un pasto.
Dia a suo figlio la quantità di soluzione prescritta entro 15 o 20 minuti dopo la dissoluzione. Se non
può dare la dose a suo figlio entro 15 o 20 minuti dalla dissoluzione delle compresse, dovrà preparare
una nuova soluzione, perché la soluzione non usata non deve essere utilizzata dopo che siano trascorsi
20 minuti. Per dosaggi pari a100 mg o multipli di 100 mg, le compresse solubili possono essere
mescolate ad una piccola quantità di cibo morbido come purea di mele o budino.
Materiale necessario per preparare e dare a suo figlio la dose di Sapropterina Dipharma

• Il numero di compresse di Sapropterina Dipharma necessarie per una dose
• Un bicchiere graduato con tacche a 20, 40, 60 e 80 ml.
• Un bicchiere o una tazza
• Un cucchiaino o un utensile pulito per mescolare
• Una siringa per somministrazione orale (con tacche da 1 ml) (siringa da 10 ml per la somministrazione di volumi ≤ 10 ml o siringa da 20 ml per la somministrazione di volumi > 10 ml)

Se non possiede il bicchiere graduato per sciogliere le compresse e la siringa da 10 ml o 20 ml, li
richieda al medico.
Passaggi per la preparazione e l’assunzione della dose:

• Trasferisca il numero di compresse prescritto nel bicchiere graduato. Versi nel bicchiere graduato la quantità d’acqua o succo di mela indicata dal medico (per esempio, il medico le ha detto di usare 20 ml per sciogliere una compressa di Sapropterina Dipharma). Si assicuri che la quantità di liquido corrisponda alla quantità indicata dal medico. Mescoli con il cucchiaino o con un utensile pulito fino a sciogliere le compresse.
• Se il medico le ha detto di somministrare solo una parte della soluzione, immerga la punta della siringa per somministrazione orale nel bicchiere dosatore. Retragga lentamente lo stantuffo per prelevare la quantità indicata dal medico.
• Trasferisca la soluzione premendo lentamente sullo stantuffo fino a trasferire tutta la soluzione contenuta nella siringa per uso orale in un bicchiere o in una tazza per la somministrazione (per esempio, se il medico le ha detto di sciogliere due compresse di Sapropterina Dipharma in 40 ml d’acqua o succo di mela e di dare 30 ml a suo figlio, deve usare due volte la siringa per uso orale da 20 ml per aspirare 30 ml (per esempio 20 ml + 10 ml) di soluzione e trasferirli in un bicchiere o in una tazza per la somministrazione). Utilizzi una siringa per uso orale da 10 ml per la somministrazione di volumi ≤ 10 ml e una siringa per uso orale da 20 ml per la somministrazione di volumi > 10 ml.
• Se il suo bambino è troppo piccolo per bere da un bicchiere o da una tazza, può somministrare la soluzione con la siringa per somministrazione orale. Aspiri il volume prescritto dalla soluzione preparata nel bicchiere graduato e appoggi la punta della siringa per somministrazione orale nella bocca del suo bambino. Diriga la punta della siringa per somministrazione orale verso la guancia. Prema lentamente sullo stantuffo e somministri il quantitativo poco alla volta, fino alla totale somministrazione della soluzione contenuta nella siringa per somministrazione orale.
• Getti via qualsiasi eventuale residuo della soluzione. Rimuova lo stantuffo dal corpo della siringa per somministrazione orale. Lavi con acqua calda i due componenti della siringa per somministrazione orale e il bicchiere graduato e li lasci asciugare all’aria. Quando la siringa per somministrazione orale è asciutta, inserisca nuovamente lo stantuffo nel corpo della siringa. Conservi la siringa per somministrazione orale e il bicchiere dosatore per un uso successivo.

Se prende più Sapropterina Dipharma di quanto deve
In caso di assunzione di una dose di Sapropterina Dipharma superiore a quella prescritta si possono
verificare effetti indesiderati inclusi mal di testa e capogiri. Se assume una dose di Sapropterina
Dipharma superiore a quella prescritta, contatti immediatamente il medico o il farmacista.
Se dimentica di prendere Sapropterina Dipharma
Non prenda una dose doppia per compensare la dimenticanza della dose. Prenda la dose successiva
all’orario abituale.
Se interrompe il trattamento con Sapropterina Dipharma
Non interrompa l’assunzione di Sapropterina Dipharma senza prima aver consultato il medico in
quanto ciò può portare ad un aumento del livello di fenilalanina nel sangue.
Se ha qualsiasi dubbio sull’uso di questo medicinale, si rivolga al medico o al farmacista.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone
li manifestino.
Sono stati riportati pochi casi di reazioni allergiche (quali ad esempio eruzioni cutanee e reazioni
gravi). La loro frequenza non è nota (la frequenza non può essere definita sulla base dei dati
disponibili).
Se lei manifesta aree cutanee arrossate, pruriginose e in rilievo (orticaria), naso che cola, pulsazioni
rapide o irregolari, gonfiore della lingua e della gola, starnuti, sibilo, gravi difficoltà respiratorie o
vertigini, ciò può indicare la presenza di una grave reazione allergica al medicinale. Se osserva questi
sintomi, si rivolga immediatamente al medico.
Effetti indesiderati molto comuni (possono riguardare più di 1 individuo su 10)
Mal di testa e naso che cola.
Effetti indesiderati comuni (possono riguardare fino a 1 individuo su 10)
Mal di gola, congestione nasale o naso chiuso, tosse, diarrea, vomito, mal di stomaco, livelli di
fenilalanina nel sangue troppo bassi, indigestione e nausea (vedere paragrafo 2: “Avvertenze e
precauzioni”).
Effetti indesiderati con frequenza non nota (la frequenza non può essere definita sulla base dei dati
disponibili)
Gastrite (infiammazione del rivestimento interno dello stomaco), esofagite (infiammazione del
rivestimento interno dell’esofago).
Segnalazione degli effetti indesiderati
Se manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga
al medico, al farmacista o all’infermiere. Può inoltre segnalare gli effetti indesiderati direttamente
tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell’ allegato V . Segnalando gli effetti
indesiderati può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.

5. Come conservare Sapropterina Dipharma

Conservi questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.
Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sul flacone e sulla scatola dopo
EXP.
La data di scadenza si riferisce all’ultimo giorno di quel mese.
Questo medicinale non richiede alcuna temperatura particolare di conservazione.
Tenere il flacone ben chiuso per proteggere il medicinale dall’umidità.
Non getti alcun medicinale nell’acqua di scarico e nei rifiuti domestici. Chieda al farmacista come
eliminare i medicinali che non utilizza più. Questo aiuterà a proteggere l’ambiente.

6. Contenuto della confezione e altre informazioni

Cosa contiene Sapropterina Dipharma

• Il principio attivo è sapropterina dicloridrato. Ogni compressa contiene 100 mg di sapropterina dicloridrato equivalenti a 77 mg di sapropterina
• Gli altri componenti sono: mannitolo (E421), crospovidone tipo A, copovidone K 28, acido ascorbico (E300), sodio stearil fumarato, riboflavina (E101), silice colloidale anidra (E551). Vedere paragrafo 2 “Sapropterina Dipharma contiene sodio”

Descrizione dell’aspetto di Sapropterina Dipharma e contenuto della confezione
Sapropterina Dipharma 100 mg compresse solubili sono di colore biancastro-giallognolo, circa
10 mm x 3,65 mm, con "11" impresso su un lato e la linea d’incisione dall'altro lato.
La linea d’incisione non è concepita per rompere la compressa.
È disponibile in flacone con chiusura a prova di bambino con tappo a vite contenente essiccante
(silice).
Confezioni da 30 o 120 compresse solubili.
È possibile che non tutte le confezioni siano commercializzate.
Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio
Dipharma Arzneimittel GmbH
Offheimer Weg 33
65549 Limburg a. d. Lahn
Germania
Produttore
Depo-Pack S.r.l.
Via Giovanni Morandi 28
21047 Saronno (VA)
Italia
o
Pharmadox Healthcare Ltd.
KW20A Kordin Industrial Park
Paola PLA3000
Malta
Altre fonti d’informazioni
Informazioni più dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia europea
dei medicinali, http://www.ema.europa.eu/ .

Foglio illustrativo: informazioni per l’utilizzatore

Sapropterina Dipharma 100 mg polvere per soluzione orale, 500 mg polvere per soluzione orale

sapropterina dicloridrato (sapropterini dihydrochloridum)
Legga attentamente questo foglio prima di prendere questo medicinale perché contiene
importanti informazioni per lei.

• Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.
• Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico o al farmacista.
• Questo medicinale è stato prescritto soltanto per lei. Non lo dia ad altre persone, anche se i sintomi della malattia sono uguali ai suoi, perché potrebbe essere pericoloso.
• Se si manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico o al farmacista. Vedere paragrafo 4.

Contenuto di questo foglio

1. Cos’è Sapropterina Dipharma e a cosa serve
2. Cosa deve sapere prima di prendere Sapropterina Dipharma
3. Come prendere Sapropterina Dipharma
4. Possibili effetti indesiderati
5. Come conservare Sapropterina Dipharma
6. Contenuto della confezione e altre informazioni

1. Cos’è Sapropterina Dipharma e a cosa serve

Sapropterina Dipharma contiene il principio attivo sapropterina, che è una copia di sintesi di una
sostanza presente nel nostro corpo e denominata tetraidrobiopterina (BH4). La funzione della molecola
BH4 è quella di aiutare il corpo ad utilizzare un amminoacido chiamato fenilalanina per produrre un
altro amminoacido chiamato tirosina.
Sapropterina Dipharma è usato per trattare l’iperfenilalaninemia (HPA) o la fenilchetonuria (PKU) in
pazienti di qualsiasi età. La HPA e la PKU sono dovute a livelli eccessivamente elevati di fenilalanina
nel sangue, che possono essere dannosi. Sapropterina Dipharma riduce questi livelli in alcuni pazienti
che rispondono al BH4 e può aiutare ad aumentare la quantità di fenilalanina che può essere inclusa
nella dieta alimentare.
Questo medicinale è inoltre usato per trattare una malattia ereditaria denominata deficienza di BH4, in
pazienti di qualsiasi età, a causa della quale il nostro organismo non può produrre abbastanza BH4. A
causa di livelli molto bassi di BH4 la fenilalanina non viene utilizzata in maniera appropriata e i suoi
livelli aumentano determinando effetti dannosi. Sostituendo la BH4 che il nostro organismo non
produce, Sapropterina Dipharma riduce gli effetti dannosi dell’eccesso di fenilalanina nel sangue ed
aumenta la tolleranza alla fenilalanina nella dieta alimentare.

2. Cosa deve sapere prima di prendere Sapropterina Dipharma

Non prenda Sapropterina Dipharma

• se è allergico a sapropterina o ad uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati al paragrafo 6).

Avvertenze e precauzioni
Si rivolga al medico o al farmacista prima di prendere Sapropterina Dipharma, soprattutto:

• se lei ha più di 65 anni
• se lei ha problemi con i reni o il fegato
• se lei è ammalato. In caso di malattia il consulto con il medico è raccomandato in quanto i livelli di fenilalanina possono aumentare
• se lei ha predisposizione alle convulsioni

Durante il trattamento con Sapropterina Dipharma il medico le farà eseguire degli esami del sangue
allo scopo di individuare i livelli di fenilalanina e di tirosina in esso presenti e potrà decidere, se
necessario, di modificare il dosaggio di Sapropterina Dipharma oppure la dieta alimentare.
Deve continuare il suo trattamento dietetico come raccomandato dal medico. Non modifichi la sua
dieta alimentare senza contattare il medico. Anche se prende Sapropterina Dipharma possono
insorgere gravi problemi neurologici se i livelli di fenilalanina nel sangue non sono tenuti sotto
controllo. Durante il trattamento con Sapropterina Dipharma, il medico deve continuare a controllare
frequentemente i livelli di fenilalanina nel sangue, per accertarsi che non siano troppo alti o troppo
bassi .
Altri medicinali e Sapropterina Dipharma
Informi il medico o il farmacista se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe assumere
qualsiasi altro medicinale. In particolare, deve informare il medico se usa:

• levodopa (usata per trattare la Malattia di Parkinson)
• medicinali utilizzati per il trattamento del cancro (per es. metotrexato)
• medicinali utilizzati per il trattamento delle infezioni batteriche (per es. trimetoprim)
• medicinali che causano dilatazione dei vasi sanguigni, (come gliceril-trinitrato (GTN), isosorbide dinitrato (ISDN), nitroprussiato sodico (SNP), molsidomin, minoxidil).

Gravidanza, allattamento e fertilità
Se è in corso una gravidanza, se sospetta o sta pianificando una gravidanza o se sta allattando con latte
materno chieda consiglio al medico o al farmacista prima di prendere questo medicinale.
Se è in gravidanza, il medico le dirà come tenere adeguatamente sotto controllo il livello di
fenilalanina. Se prima di una gravidanza o durante una gravidanza il livello di fenilalanina non è ben
controllato, ciò può essere dannoso per lei e per il bambino. Il medico controllerà la limitazione della
fenilalanina assunta mediante dieta alimentare prima e durante la gravidanza.
Se una dieta rigida non consente di ridurre in misura adeguata la quantità di fenilalanina nel sangue, il
medico deciderà se deve assumere questo medicinale.
Non deve assumere questo medicinale durante l’allattamento.
Guida di veicoli e utilizzo di macchinari
Non si ritiene che l’uso di Sapropterina Diphama interferisca con la capacità di guidare o usare
macchinari.
Sapropterina Dipharma contiene potassio
Sapropterina Dipharma 100 mg polvere per soluzione orale
Questo medicinale contiene 0,3 mmol (11,7 mg) di potassio per bustina da tenere in considerazione in
persone con ridotta funzionalità renale o che seguono una dieta a basso contenuto di potassio.
Sapropterina Dipharma 500 mg polvere per soluzione orale
Questo medicinale contiene 1,6 mmol (62,6 mg) di potassio per bustina da tenere in considerazione in
persone con ridotta funzionalità renale o che seguono una dieta a basso contenuto di potassio.

3. Come prendere Sapropterina Dipharma

Prenda questo medicinale seguendo sempre esattamente le istruzioni del medico. Se ha dubbi consulti
il medico.
Sapropterina Dipharma 500 mg deve essere utilizzato esclusivamente in pazienti di peso corporeo
superiore a 25 kg.
Dosaggio per PKU
La dose iniziale raccomandata di Sapropterina Dipharma in pazienti affetti da PKU è di 10 mg per
ogni kg di peso corporeo. Prenda Sapropterina Dipharma una volta al giorno, in corrispondenza dei
pasti per aumentarne l’assorbimento, sempre alla stessa ora e preferibilmente al mattino. Il medico può
modificarle la dose, di norma tra 5 e 20mg al giorno per ogni kg di peso corporeo, a seconda delle sue
necessità.
Dosaggio per carenza di BH4
La dose iniziale raccomandata di Sapropterina Dipharma in pazienti affetti da carenza di BH4 è
compresa tra 2 e 5 mg per ogni kg di peso corporeo. Prenda Sapropterina Dipharma in corrispondenza
dei pasti per aumentarne l’assorbimento. Suddivida la dose giornaliera totale in 2 o 3
somministrazioni, assunte nell’arco della giornata. Il medico può modificarle la dose fino a 20 mg al
giorno per ogni kg di peso corporeo, a seconda delle sue necessità.
La tabella sottostante è un esempio di come è calcolata una dose appropriata

Modo di somministrazione
Per i pazienti affetti da PKU, la dose giornaliera totale deve essere assunta una volta al giorno, sempre
alla stessa ora e preferibilmente al mattino.
Per i pazienti con carenza di BH4, la dose giornaliera totale è suddivisa in 2 o 3 somministrazioni
nell’arco della giornata.
Uso in pazienti con peso corporeo superiore a 20 kg
Accertarsi di conoscere la dose di polvere di Sapropterina Dipharma prescritta dal medico.
Sapropterina Dipharma 100 mg polvere per soluzione orale
Per dosi più elevate, il medico può prescrivere anche Sapropterina Dipharma 500 mg polvere per
soluzione orale.
Sapropterina Dipharma 500 mg polvere per soluzione orale
Per la dose esatta, il medico può anche prescrivere Sapropterina Dipharma 100 mg polvere per
soluzione orale.
Si assicuri di sapere se deve utilizzare solo Sapropterina Dipharma da 100 mg o 500 mg polvere per
soluzione orale oppure entrambi i medicinali per preparare la dose.
Aprire la/e bustina/e solo quando si è pronti per usarla/e.
Preparazione della/e bustina/e

• Aprire la/e bustina/e di Sapropterina Dipharma polvere per soluzione orale piegando (1) e strappando (2) oppure tagliando sulla linea tratteggiata nell’angolo in alto a destra della bustina.
• Svuotare (3) il contenuto della/e bustina/e in 60 - 240 ml di acqua o succo di mela. Dopo aver disciolto la polvere di Sapropterina Dipharma in acqua, la soluzione deve apparire limpida, da incolore a gialla. La polvere per soluzione orale può essere anche mescolata ad una piccola quantità di cibo morbido come purea di mele o budino.

(1) (2) (3)
Assunzione del medicinale

• Bere la soluzione o assumere la miscela entro 30 minuti.

Se necessario, Sapropterina Dipharma polvere per soluzione orale può essere somministrata attraverso
una sonda per nutrizione enterale. Per informazioni dettagliate su come procedere si rivolga al
medico, al farmacista o all’infermiere.
Uso nei bambini con peso corporeo fino a 20 kg
Per la preparazione di Sapropterina Dipharma per bambini con peso corporeo fino a 20 kg utilizzi solo
bustine da 100 mg.
La dose dipende dal peso corporeo, che cambia quando suo figlio cresce. Il medico le comunicherà:

• il numero di bustine di Sapropterina Dipharma 100 mg necessarie per una dose
• la quantità d’acqua o succo di mela necessaria per preparare una dose di Sapropterina Dipharma
• la quantità di soluzione da somministrare a suo figlio per la dose prescritta.

Suo figlio deve bere la soluzione in concomitanza con un pasto.
Dia a suo figlio la quantità di soluzione prescritta entro 30 minuti dopo la dissoluzione. Se non può
dare la dose a suo figlio entro 30 minuti dalla dissoluzione della polvere, dovrà preparare una nuova
soluzione, perché la soluzione non usata non deve essere utilizzata dopo che siano trascorsi 30 minuti.
Per dosaggi pari a 100 mg o multipli di 100 mg, la polvere per soluzione orale può essere anche
mescolata ad una piccola quantità di cibo morbido come purea di mele o budino.
Materiale necessario per preparare e dare a suo figlio la dose di Sapropterina Dipharma

• Il numero di bustine di Sapropterina Dipharma 100 mg necessarie per una dose
• Un bicchiere graduato con tacche a 20, 40, 60 e 80 ml.
• Un bicchiere o una tazza
• Un cucchiaino o un utensile pulito per mescolare
• Una siringa per somministrazione orale (con tacche da 1 ml) (siringa da 10 ml per la somministrazione di volumi ≤ 10 ml o siringa da 20 ml per la somministrazione di volumi > 10 ml)

Se non possiede il bicchiere graduato per sciogliere le bustine e la siringa da 10 ml o 20 ml, li richieda
al medico.
Passaggi per la preparazione e l’assunzione della dose:

• Trasferisca il numero di bustine di Sapropterina Dipharma 100 mg prescritto nel bicchiere graduato. Versi nel bicchiere graduato la quantità d’acqua o succo di mela indicata dal medico (per esempio, il medico le ha detto di usare 20 ml per sciogliere una bustina di Sapropterina Dipharma). Si assicuri che la quantità di liquido corrisponda alla quantità indicata dal medico.

Mescoli con il cucchiaino o con un utensile pulito fino a sciogliere la bustina. Dopo aver dissolto
la polvere in acqua, la soluzione deve apparire limpida, da incolore a gialla.

• Se il medico le ha detto di somministrare solo una parte della soluzione, immerga la punta della siringa per somministrazione orale nel bicchiere dosatore. Retragga lentamente lo stantuffo per prelevare la quantità indicata dal medico.
• Trasferisca la soluzione premendo lentamente sullo stantuffo fino a trasferire tutta la soluzione contenuta nella siringa per uso orale in un bicchiere o in una tazza per la somministrazione (per esempio, se il medico le ha detto di sciogliere due bustine di Sapropterina Dipharma 100 mg in 40 ml d’acqua o succo di mela e di dare 30 ml a suo figlio, deve usare due volte la siringa per uso orale da 20 ml per aspirare 30 ml (per esempio 20 ml + 10 ml) di soluzione e trasferirli in un bicchiere o in una tazza per la somministrazione). Utilizzi una siringa per uso orale da 10 ml per la somministrazione di volumi ≤ 10 ml e una siringa per uso orale da 20 ml per la somministrazione di volumi > 10 ml.
• Se il suo bambino è troppo piccolo per bere da un bicchiere o da una tazza, può somministrare la soluzione con la siringa per somministrazione orale. Aspiri il volume prescritto dalla soluzione preparata nel bicchiere graduato e appoggi la punta della siringa per somministrazione orale nella bocca del suo bambino. Diriga la punta della siringa per somministrazione orale verso la guancia. Prema lentamente sullo stantuffo e somministri il quantitativo poco alla volta, fino alla totale somministrazione della soluzione contenuta nella siringa per somministrazione orale.
• Getti via qualsiasi eventuale residuo della soluzione. Rimuova lo stantuffo dal corpo della siringa per somministrazione orale. Lavi con acqua calda i due componenti della siringa per somministrazione orale e il bicchiere graduato e li lasci asciugare all’aria. Quando la siringa per somministrazione orale è asciutta, inserisca nuovamente lo stantuffo nel corpo della siringa. Conservi la siringa per somministrazione orale e il bicchiere dosatore per un uso successivo.

Se prende più Sapropterina Dipharma di quanto deve
In caso di assunzione di una dose di Sapropterina Dipharma superiore a quella prescritta si possono
verificare effetti indesiderati inclusi mal di testa e capogiri. Se assume una dose di Sapropterina
Dipharma superiore a quella prescritta, contatti immediatamente il medico o il farmacista.
Se dimentica di prendere Sapropterina Dipharma
Non prenda una dose doppia per compensare la dimenticanza della dose. Prenda la dose successiva
all’orario abituale.
Se interrompe il trattamento con Sapropterina Dipharma
Non interrompa l’assunzione di Sapropterina Dipharma senza prima aver consultato il medico in
quanto ciò può portare ad un aumento del livello di fenilalanina nel sangue.
Se ha qualsiasi dubbio sull’uso di questo medicinale, si rivolga al medico o al farmacista.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone
li manifestino.
Sono stati riportati pochi casi di reazioni allergiche (quali ad esempio eruzioni cutanee e reazioni
gravi). La loro frequenza non è nota (la frequenza non può essere definita sulla base dei dati
disponibili).
Se lei manifesta aree cutanee arrossate, pruriginose e in rilievo (orticaria), naso che cola, pulsazioni
rapide o irregolari, gonfiore della lingua e della gola, starnuti, sibilo, gravi difficoltà respiratorie o
vertigini, ciò può indicare la presenza di una grave reazione allergica al medicinale. Se osserva questi
sintomi, si rivolga immediatamente al medico.
Effetti indesiderati molto comuni (possono riguardare più di 1 individuo su 10)
Mal di testa e naso che cola.
Effetti indesiderati comuni (possono riguardare fino a 1 individuo su 10)
Mal di gola, congestione nasale o naso chiuso, tosse, diarrea, vomito, mal di stomaco, livelli di
fenilalanina nel sangue troppo bassi, indigestione e nausea (vedere paragrafo 2: “Avvertenze e
precauzioni”).
Effetti indesiderati con frequenza non nota (la frequenza non può essere definita sulla base dei dati
disponibili)
Gastrite (infiammazione del rivestimento interno dello stomaco), esofagite (infiammazione del
rivestimento interno dell’esofago).
Segnalazione degli effetti indesiderati
Se manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga
al medico, al farmacista o all’infermiere. Può inoltre segnalare gli effetti indesiderati direttamente
tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell’ allegato V . Segnalando gli effetti
indesiderati può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.

5. Come conservare Sapropterina Dipharma

Conservi questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.
Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sulla bustina e sulla scatola dopo
EXP. La data di scadenza si riferisce all’ultimo giorno di quel mese.
Questo medicinale non richiede alcuna condizione particolare di conservazione.
Non getti alcun medicinale nell’acqua di scarico e nei rifiuti domestici. Chieda al farmacista come
eliminare i medicinali che non utilizza più. Questo aiuterà a proteggere l’ambiente.

6. Contenuto della confezione e altre informazioni

Cosa contiene Sapropterina Dipharma

• Il principio attivo è sapropterina dicloridrato. Sapropterina Dipharma 100 mg : Ogni bustina contiene 100 mg di sapropterina dicloridrato equivalenti a 77 mg di sapropterina. Sapropterina Dipharma 500 mg : Ogni bustina contiene 500 mg di sapropterina dicloridrato equivalenti a 384 mg di sapropterina.
• Gli altri componenti sono: mannitolo (E421), citrato di potassio (E332), sucralosio (E955) e acido ascorbico (E300). Vedere paragrafo 2 “Sapropterina Dipharma contiene potassio”.

Descrizione dell’aspetto di Sapropterina Dipharma e contenuto della confezione
La polvere per soluzione orale è di colore da bianco a giallognolo. La polvere è contenuta in bustine
monodose contenenti 100 mg o 500 mg di sapropterina dicloridrato.
Confezioni da 30 bustine.
Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio
Dipharma Arzneimittel GmbH
Offheimer Weg 33
65549 Limburg a. d. Lahn
Germania
Produttore
Depo-Pack S.r.l.
Via Giovanni Morandi 28
21047 Saronno (VA)
Italia
o
Pharmadox Healthcare Ltd.
KW20A Kordin Industrial Park
Paola PLA3000
Malta
Altre fonti d’informazioni
Informazioni più dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia europea
dei medicinali, http://www.ema.europa.eu/ .
Le ultime informazioni approvate “Preparazione della/e bustina/e”, su questo medicinale sono
disponibili scansionando con uno smartphone il codice QR incluso nella confezione esterna. Le stesse
informazioni sono disponibili anche al seguente URL: https://leafletsapropterin.ch/