BIOMARIN INTERNATIONAL LIMITED

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Tutti i farmaci del produttore

  • BRINEURA

    Viene utilizzato per trattare i pazienti affetti da ceroidolipofuscinosi neuronale di tipo 2 (CLN2), nota anche come carenza di tripeptidil-peptidasi 1 (TPP-1). Il farmaco sostituisce l'enzima mancante per rallentare la progressione della malattia.

    Forma farmaceutica: Soluzione per infusione

    Principio attivo Dosaggio
    cerliponase alfa -

    ATC: A16AB17

  • KUVAN

    Il medicinale viene utilizzato per trattare l'iperfenilalaninemia (HPA), la fenilchetonuria (PKU) e la malattia ereditaria denominata deficienza di BH4, aiutando a ridurre i livelli di fenilalanina nel sangue.

    Forma farmaceutica: Compressa solubile

    Principio attivo Dosaggio
    sapropterina cloridrato -

    ATC: A16AX07

  • NAGLAZYME

    Viene utilizzato per il trattamento di pazienti affetti da MPS VI (Mucopolisaccaridosi VI), una condizione causata dalla mancanza di un enzima specifico che provoca l'accumulo di determinate sostanze nei tessuti.

    Forma farmaceutica: Soluzione per infusione

    Principio attivo Dosaggio
    galsulfase -

    ATC: A16AB08

  • PALYNZIQ

    È un trattamento per pazienti di età pari o superiore a 16 anni affetti da fenilchetonuria (PKU), un raro disturbo ereditario che causa un accumulo di fenilalanina nel corpo. Il farmaco aiuta a ridurre i livelli di questa sostanza nel sangue quando non è possibile controllarli con la sola alimentazione.

    Forma farmaceutica: Soluzione iniettabile

    Principio attivo Dosaggio
    pegvaliase -

    ATC: A16AB19

  • ROCTAVIAN

    Viene utilizzato per il trattamento dell'emofilia A grave negli adulti che non hanno mai avuto inibitori del fattore VIII e che non presentano anticorpi anti-vettore del virus AAV5.

    Forma farmaceutica: Soluzione per infusione

    Principio attivo Dosaggio
    valoctocogene roxaparvovec -

    ATC: B02

  • VIMIZIM

    Vimizim viene utilizzato per il trattamento di adulti e bambini affetti da mucopolisaccaridosi Tipo IVA (MPS IVA), nota anche come sindrome di Morquio A. Questo farmaco sostituisce un enzima mancante nell'organismo, aiutando a migliorare la deambulazione e a ridurre i livelli di cheratan solfato.

    Forma farmaceutica: Concentrato per soluzione per infusione

    Principio attivo Dosaggio
    elosulfase alfa -

    ATC: A16AB12

  • VOXZOGO

    Viene utilizzato per il trattamento dell'acondroplasia in pazienti di età pari o superiore a 4 mesi le cui ossa si stanno ancora sviluppando. È indicato solo in caso di acondroplasia causata da mutazioni del gene FGFR3 confermate da analisi genetica.

    Forma farmaceutica: Polvere e solvente per soluzione iniettabile

    Principio attivo Dosaggio
    vosoritide -

    ATC: M05BX07