BIOMARIN INTERNATIONAL LIMITED

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  • BRINEURA

    Se utiliza para tratar a pacientes con ceroidolipofuscinosis neuronal tipo 2 (CLN2), también conocida como deficiencia de tripeptidil-peptidasa 1 (TPP-1). El fármaco sustituye la enzima que falta para retrasar la progresión de la enfermedad.

    Forma farmacéutica: solución para infusión

    Principio activo Dosis
    cerliponasa alfa -

    ATC: A16AB17

  • El medicamento se utiliza para tratar la hiperfenilalaninemia (HPA), la fenilcetonuria (PKU) y la enfermedad hereditaria denominada deficiencia de BH4, ayudando a reducir los niveles de fenilalanina en la sangre.

    Forma farmacéutica: comprimidos, solubles

    Principio activo Dosis
    sapropterina clorhidrato -

    ATC: A16AX07

  • Se utiliza para el tratamiento de pacientes con MPS VI (Mucopolisacaridosis VI), una afección causada por la falta de una enzima específica que provoca la acumulación de ciertas sustancias en los tejidos.

    Forma farmacéutica: solución para infusión

    Principio activo Dosis
    galsulfase -

    ATC: A16AB08

  • Es un tratamiento para pacientes de 16 años o más que padecen fenilcetonuria (PKU), un trastorno hereditario poco frecuente que provoca la acumulación de fenilalanina en el cuerpo. El medicamento ayuda a reducir los niveles de esta sustancia en la sangre cuando no es posible controlarlos únicamente mediante la alimentación.

    Forma farmacéutica: solución para inyección

    Principio activo Dosis
    pegvaliase -

    ATC: A16AB19

  • Se utiliza para el tratamiento de la hemofilia A grave en adultos que nunca han tenido inhibidores del factor VIII y que no presentan anticuerpos anti-vector del virus AAV5.

    Forma farmacéutica: solución para infusión

    Principio activo Dosis
    valoctocogene roxaparvovec -

    ATC: B02

  • Vimizim se utiliza para el tratamiento de adultos y niños con mucopolisacaridosis tipo IVA (MPS IVA), también conocida como síndrome de Morquio A. Este medicamento sustituye una enzima que falta en el organismo, ayudando a mejorar la deambulación y a reducir los niveles de queratán sulfato.

    Forma farmacéutica: solución para infusión, concentrado

    Principio activo Dosis
    elosulfasa alfa -

    ATC: A16AB12

  • Se utiliza para el tratamiento de la acondroplasia en pacientes de 4 meses de edad o más cuyos huesos aún se están desarrollando. Está indicado únicamente en caso de acondroplasia causada por mutaciones del gen FGFR3 confirmadas mediante análisis genético.

    Forma farmacéutica: polvo y disolvente para solución inyectable

    Principio activo Dosis
    vosoritide -

    ATC: M05BX07