БІОМАРІН ІНТЕРНЕШНЛ Лтд.

Він використовується для лікування пацієнтів, які страждають на нейрональний цероїд-ліпофусциноз 2 типу (CLN2), також відомий як дефіцит трипептидилпептидази 1 (TPP-1). Препарат заміщує відсутній фермент, щоб уповільнити прогресування захворювання.

Форма випуску: розчин для інфузії

АТХ: A16AB17

ВІМІЗІМ використовується для лікування дорослих і дітей, які страждають на мукополісахаридоз типу IVA (МПС IVA), також відомий як синдром Морквіо А. Цей препарат заміщує фермент, якого не вистачає в організмі, допомагаючи покращити здатність до ходьби та знизити рівень кератансульфату.

Форма випуску: розчин для інфузій, концентрат

АТХ: A16AB12

Він використовується для лікування ахондроплазії у пацієнтів віком від 4 місяців і старше, чиї кістки ще розвиваються. Він показаний лише у випадку ахондроплазії, спричиненої мутаціями гена FGFR3, підтвердженими генетичним аналізом.

Форма випуску: порошок і розчинник для розчину для ін'єкцій

АТХ: M05BX07

Цей лікарський засіб використовується для лікування гіперфенілаланінемії (ГФА), фенілкетонурії (ФКУ) та спадкового захворювання, відомого як дефіцит BH4, допомагаючи знизити рівень фенілаланіну в крові.

Форма випуску: таблетки, шипучі

АТХ: A16AX07

Він використовується для лікування пацієнтів, які страждають на МПС VI (мукополісахаридоз VI) — стан, спричинений дефіцитом специфічного ферменту, що призводить до накопичення певних речовин у тканинах.

Форма випуску: розчин для інфузії

АТХ: A16AB08

Це препарат для лікування пацієнтів віком 16 років і старше, які страждають на фенілкетонурію (ФКУ) — рідкісний спадковий розлад, що спричиняє накопичення фенілаланіну в організмі. Препарат допомагає знизити рівень цієї речовини в крові, коли її неможливо контролювати лише за допомогою дієти.

Форма випуску: розчин для ін'єкцій

АТХ: A16AB19

Він використовується для лікування важкої гемофілії А у дорослих, які ніколи не мали інгібіторів фактора VIII і не мають антитіл до вектора вірусу AAV5.

Форма випуску: розчин для інфузії

АТХ: B02