BIOMARIN INTERNATIONAL LIMITED

Stosuje się u pacjentów cierpiących na neuronalną ceroidolipofuscyynozę typu 2 (CLN2), znaną również jako niedobór tripeptydazy 1 (TPP-1). Lek zastępuje brakujący enzym, aby spowolnić postęp choroby.

Postać leku: roztwór do wstrzykiwań

ATC: A16AB17

Lek stosuje się w leczeniu hiperfenylalaninemii (HPA), fenyloketonurii (PKU) oraz choroby dziedzicznej zwanej niedoborem BH4, pomagając w obniżeniu poziomu fenylalaniny we krwi.

Postać leku: tabletki, rozpuszczalne

ATC: A16AX07

Stosuje się u pacjentów cierpiących na MPS VI (mukopolisacharydozę typu VI), schorzenie spowodowane brakiem specyficznego enzymu, co prowadzi do gromadzenia się określonych substancji w tkankach.

Postać leku: roztwór do wstrzykiwań

ATC: A16AB08

Jest to lek stosowany u pacjentów w wieku 16 lat i starszych, cierpiących na fenyloketonurię (PKU) – rzadką chorobę dziedziczną, która powoduje gromadzenie się fenyloalaniny w organizmie. Lek pomaga obniżyć poziom tej substancji we krwi w sytuacjach, gdy nie jest możliwe jej kontrolowanie wyłącznie za pomocą diety.

Postać leku: roztwór do wstrzykiwań

ATC: A16AB19

Stosuje się go w leczeniu ciężkiej hemofilii A u dorosłych, u których nigdy nie wystąpiły inhibitory czynnika VIII i którzy nie posiadają przeciwciał przeciwko wektorowi wirusowemu AAV5.

Postać leku: roztwór do wstrzykiwań

ATC: B02

Vimizim jest stosowany w leczeniu dorosłych i dzieci cierpiących na mukopolisacharydozę typu IV (MPS IV), znaną również jako zespół Morquio A. Lek ten zastępuje brakujący w organizmie enzym, pomagając poprawić zdolność poruszania się oraz obniżyć poziom siarczanu chondroityny.

Postać leku: roztwór do wstrzykiwań

ATC: A16AB12

Stosuje się w leczeniu achondroplazji u pacjentów w wieku 4 miesięcy lub starszych, u których kości są jeszcze w fazie wzrostu. Lek jest wskazany wyłącznie w przypadku achondroplazji spowodowanej mutacjami genu FGFR3 potwierdzonymi badaniem genetycznym.

Postać leku: roztwór do wstrzykiwań, proszek i rozpuszczalnik

ATC: M05BX07