frazione cellulare arricchita di cellule autologhe cd34+ contenente cellule cd34+ geneticamente modificate con un vettore retrovirale contenente la sequenza di cdna che codifica per l?adenosina deaminasi (ada) umana
ItaliaFarmaci con questo principio attivo
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Strimvelis è una terapia genica utilizzata nei bambini per trattare una grave condizione chiamata ADA-SCID (immunodeficienza grave combinata da deficit di adenosina deaminasi), che impedisce al sistema immunitario di funzionare correttamente.
Forma: Dispersione per infusione
Principio attivo Dosaggio frazione cellulare arricchita di cellule autologhe cd34+ contenente cellule cd34+ geneticamente modificate con un vettore retrovirale contenente la sequenza di cdna che codifica per l?adenosina deaminasi (ada) umana - ATC: L03AX
Produttore: FONDAZIONE TELETHON ETS