fracción celular enriquecida de células autologas cd34+ que contiene células cd34+ genéticamente modificadas con un vector retroviral que contiene la secuencia de cdna que codifica para la adenosina desaminasa (ada) humana
ItaliaMedicamentos con este principio activo
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Strimvelis es una terapia génica utilizada en niños para tratar una afección grave llamada ADA-SCID (inmunodeficiencia combinada grave por déficit de adenosina deaminasa), que impide que el sistema inmunitario funcione correctamente.
Forma: solución para infusión
Principio activo Dosis fracción celular enriquecida de células autologas cd34+ que contiene células cd34+ genéticamente modificadas con un vector retroviral que contiene la secuencia de cdna que codifica para la adenosina desaminasa (ada) humana - ATC: L03AX
Fabricante: FONDAZIONE TELETHON ETS