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STRIMVELIS

Strimvelis es una terapia génica utilizada en niños para tratar una afección grave llamada ADA-SCID (inmunodeficiencia combinada grave por déficit de adenosina deaminasa), que impide que el sistema inmunitario funcione correctamente.

Forma farmacéutica: solución para infusión

Principio activo	Dosis
fracción celular enriquecida de células autologas cd34+ que contiene células cd34+ genéticamente modificadas con un vector retroviral que contiene la secuencia de cdna que codifica para la adenosina desaminasa (ada) humana	-

ATC: L03AX