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STRIMVELIS

Strimvelis è una terapia genica utilizzata nei bambini per trattare una grave condizione chiamata ADA-SCID (immunodeficienza grave combinata da deficit di adenosina deaminasi), che impedisce al sistema immunitario di funzionare correttamente.

Forma farmaceutica: Dispersione per infusione

Principio attivo	Dosaggio
frazione cellulare arricchita di cellule autologhe cd34+ contenente cellule cd34+ geneticamente modificate con un vettore retrovirale contenente la sequenza di cdna che codifica per l?adenosina deaminasi (ada) umana	-

ATC: L03AX