wzbogacony o autologiczne komórki cd34+ frakcja komórkowa zawierająca komórki cd34+ zmodyfikowane genetycznie za pomocą wektora retrowirusowego zawierającego sekwencję cdna kodującą ludzką adenozynę deaminazę ada

Włochy

Leki zawierające tę substancję czynną

  • STRIMVELIS

    Strimvelis jest terapią genową stosowaną u dzieci w celu leczenia ciężkiego schorzenia zwanego ADA-SCID (ciężki złożony niedobór odporności spowodowany niedoborem adenozynodeaminazy), które uniemożliwia układowi odpornościowemu prawidłowe funkcjonowanie.

    Postać: roztwór do wstrzykiwań

    Substancja czynna Dawkowanie
    wzbogacony o autologiczne komórki cd34+ frakcja komórkowa zawierająca komórki cd34+ zmodyfikowane genetycznie za pomocą wektora retrowirusowego zawierającego sekwencję cdna kodującą ludzką adenozynę deaminazę ada -

    ATC: L03AX

    Producent: FONDAZIONE TELETHON ETS