Genzyme Ireland Limited (produkcja produktu końcowego (wypełnianie, liofilizacja), pakowanie, znakowanie, kontrola i wprowadzenie serii, badania analityczne produktu pośredniego i gotowego, badania stabilności, magazynowanie)

Preparat stosuje się w ramach terapii enzymatycznej u dzieci i dorosłych z niedoborem kwaśnej sfingomielinazy (ASM) typu A/B lub B, bez objawów ze strony ośrodkowego układu nerwowego.

Postać leku: proszek do sporządzania koncentratu do roztworu do infuzji

ATC: A16AB25