Genzyme Ireland Limited (produzione del prodotto finito (riempimento, liofilizzazione), confezionamento, etichettatura, controllo e rilascio del lotto, prove analitiche del prodotto intermedio e finito, test di stabilita, stoccaggio)

Il medicinale viene utilizzato per la terapia enzimatica sostitutiva in bambini e adulti con deficit di acido sfingomielinico (ASM) di tipo A/B o B, non accompagnato da manifestazioni del sistema nervoso centrale.

Forma farmaceutica: polvere per preparazione di concentrato per soluzione per infusione

ATC: A16AB25