Genzyme Ireland Limited (producción del producto final (llenado, liofilización), envasado, etiquetado, control y liberación del lote, pruebas analíticas de productos intermedios y medicamentos acabados, pruebas de estabilidad, almacenamiento)

El medicamento se utiliza para la terapia de reemplazo enzimático en niños y adultos con deficiencia de esfingomielinasa ácida (DSMA) tipo A/B o B, que no presenta manifestaciones del sistema nervioso central.

Forma farmacéutica: polvo para preparación de concentrado para solución para infusión

ATC: A16AB25