ORCHARD THERAPEUTICS (NETHERLANDS) B.V.
WłochyWszystkie leki producenta
-
Libmeldy jest terapią genową stosowaną w leczeniu leukodystrofii metachromatycznej (MLD) u dzieci z postaciami „późnoinfantylną” lub „wczesnodziecięcą”, które nie wykazują jeszcze objawów, lub u dzieci z postacią „wczesnodziecięcą”, u których zaczęły pojawiać się objawy, ale ich stan nie pogarsza się gwałtownie.
Postać leku: roztwór do wstrzykiwań
Substancja czynna Dawkowanie autologiczne komórki cd34+ kodujące gen arsa - ATC: A16AB21