ORCHARD THERAPEUTICS (NETHERLANDS) B.V.

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  • LIBMELDY

    Libmeldy es una terapia génica utilizada para tratar la leucodistrofia metacromática (MLD) en niños con formas 'infantil tardía' o 'juvenil precoz' que aún no han manifestado síntomas, o en niños con la forma 'juvenil precoz' que han comenzado a mostrar síntomas pero no están empeorando rápidamente.

    Forma farmacéutica: solución para infusión

    Principio activo Dosis
    células autologas cd34+ codificantes para el gen arsa -

    ATC: A16AB21