ORCHARD THERAPEUTICS (NETHERLANDS) B.V.
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Libmeldy es una terapia génica utilizada para tratar la leucodistrofia metacromática (MLD) en niños con formas 'infantil tardía' o 'juvenil precoz' que aún no han manifestado síntomas, o en niños con la forma 'juvenil precoz' que han comenzado a mostrar síntomas pero no están empeorando rápidamente.
Forma farmacéutica: solución para infusión
Principio activo Dosis células autologas cd34+ codificantes para el gen arsa - ATC: A16AB21