ORCHARD THERAPEUTICS (NETHERLANDS) B.V.
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Libmeldy è una terapia genica utilizzata per trattare la leucodistrofia metacromatica (MLD) in bambini con forme 'infantile tardiva' o 'giovanile precoce' che non hanno ancora manifestato sintomi, o in bambini con la forma 'giovanile precoce' che hanno iniziato a mostrare sintomi ma non stanno peggiorando rapidamente.
Forma farmaceutica: Dispersione per infusione
Principio attivo Dosaggio cellule autologhe cd34+ codificanti per il gene arsa - ATC: A16AB21