MIGLUSTAT ACCORD

Foglio illustrativo: informazioni per l’utilizzatore

Miglustat Accord 100 mg capsule

Medicinale Equivalente
Legga attentamente questo foglio prima di prendere questo medicinale perché contiene
importanti informazioni per lei.

• Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.
• Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico o al farmacista.
• Questo medicinale è stato prescritto soltanto per lei. Non lo dia ad altre persone, anche se i sintomi della malattia sono uguali ai suoi, perché potrebbe essere pericoloso.
• Se si manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico o al farmacista. Vedere paragrafo 4.

Contenuto di questo foglio:

1. Cos’è Miglustat Accord e a cosa serve
2. Cosa deve sapere prima di prendere Miglustat Accord
3. Come prendere Miglustat Accord
4. Possibili effetti indesiderati
5. Come conservare Miglustat Accord
6. Contenuto della confezione e altre informazioni

1. Cos’è Miglustat Accord e a cosa serve

Miglustat Accord contiene il principio attivo miglustat che appartiene a un gruppo di medicinali che
influenzano il metabolismo. E’ usato per trattare due malattie:

• Miglustat Accord è utilizzato per trattare la malattia di Gaucher di tipo 1 da lieve a moderata negli adulti.

La malattia di Gaucher di tipo 1 è caratterizzata dall’accumulo in alcune cellule del sistema immunitario
di una sostanza denominata glucosilceramide che non viene eliminata dal suo corpo. Questo accumulo
può dare luogo ad un ingrossamento del fegato e della milza, ad alterazioni delle cellule del sangue e a
malattie ossee.
Il trattamento abitualmente previsto per la malattia di Gaucher di tipo 1 è costituito dalla terapia di
sostituzione enzimatica. Miglustat Accord viene utilizzato solamente se un paziente viene ritenuto
inidoneo al trattamento con la terapia di sostituzione enzimatica.
Miglustat Accord è anche utilizzato per trattare i sintomi neurologici progressivi nella malattia di
Niemann-Pick di tipo C negli adulti e nei bambini.
Se è affetto dalla malattia di Niemann-Pick di tipo C, grassi come ad esempio i glicosfingolipidi si
accumolano all’interno delle cellule del cervello. Questo può provocare disturbi nelle funzioni
neurologiche come rallentamento dei movimenti oculari, equilibrio, deglutizione, memoria e
convulsioni.
Miglustat Accord funziona inibendo un enzima chiamando glucosilceramide-sintetasi che è responsabile
della prima fase della sintesi della maggior parte dei glicosfingolipidi.

2. Cosa deve sapere prima di prendere Miglustat Accord

Non prenda Miglustat Accord

• se è allergico () a miglustat o ad uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati al paragrafo 6).

Avvertenze e precauzioni
Si rivolga al medico o al farmacista prima di prendere Miglustat Accord

• se è affetto da patologie renali
• se è affetto da patologie del fegato

Prima e durante il trattamento con Miglustat Accord, il medico eseguirà i seguenti controlli:

• esame destinato a verificare le condizioni dei nervi nei suoi arti superiori e inferiori;
• misurazione dei livelli di vitamina B12;
• controllo dell’accrescimento nel caso sia un bambino o un adolescente affetto dalla malattia di Niemann-Pick di tipo C
• controllo del numero delle piastrine ematiche.

Il motivo per cui vengono eseguiti questi test è che, durante l'assunzione di Miglustat Accord, alcuni
pazienti hanno accusato formicolio o torpore alle mani e ai piedi, o un calo del peso corporeo. I test
aiuteranno il medico a stabilire se tali effetti sono dovuti alla sua malattia o ad altre condizioni esistenti
o ad effetti indesiderati di Miglustat Accord (per ulteriori informazioni vedere paragrafo 4).
Se lei ha diarrea il medico può decidere di modificare la dieta per ridurre il lattosio e il consumo di
carboidrati come il saccarosio (zucchero di canna) o decidere di non farle prendere Miglustat Accord
insieme al cibo o decidere di ridurre temporaneamente la dose. In qualche caso il medico può prescrivere
medicinali antidiarroici come la loperamide. Casi di malattia di Crohn (una malattia infiammatoria che
colpisce l’intestino) sono stati riportati in pazienti affetti dalla malattia di Niemann Pick di tipo C trattati
con Miglustat Accord. Nel caso in cui la diarrea non risponda ai provvedimenti sopracitati o se ha
qualche altro disturbo addominale consulti il medico. In questo caso, il medico può decidere di effettuare
ulteriori accertamenti per determinare se i suoi sintomi possono essere dovuti ad un’altra causa.
I pazienti di sesso maschile dovranno adottare metodi contraccettivi affidabili durante il trattamento con
Miglustat Accord e per i 3 mesi successivi alla sua conclusione.
Bambini e adolescenti
Non somministrare questo medicinale a bambini ed adolescenti (età inferiore a 18 anni) con malattia di
Gaucher di tipo 1 poiché non è noto se il medicinale agisca in questa malattia.
Altri medicinali e Miglustat Accord
Informi il medico o il farmacista se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe assumere
qualsiasi altro medicinale.
Informi il medico se sta assumendo altri medicinali contenenti imiglucerasi, che a volte sono utilizzati
contemporaneamente a Miglustat Accord. Possono diminuire l’esposizione del suo organismo a
Miglustat Accord.
Gravidanza, allattamento e fertilità
Se è in corso una gravidanza, se sospetta o sta pianificando una gravidanza non deve prendere Miglustat
Accord. Il medico sarà in grado di fornirle ulteriori informazioni. Durante l'assunzione di Miglustat
Accord dovrà fare uso di un metodo contraccettivo efficace. Non allatti con latte materno mentre sta
prendendo Miglustat Accord.
Pazienti maschi devono continuare ad utilizzare metodi contraccettivi affidabili durante l’assunzione di
Miglustat Accord, e per 3 mesi dopo la conclusione del trattamento.
Se è in corso una gravidanza, se sta allattando con latte materno, se sospetta o sta pianificando una
gravidanza chieda consiglio al medico o farmacista prima di assumere questo medicinale.
Guida di veicoli e utilizzo di macchinari
Miglustat Accord può provocare capogiri. In caso di capogiri si sconsiglia la guida dell’automobile e
l’utilizzo di attrezzi o macchinari.
Miglustat Accord contiene sodio
Questo medicinale contiene meno di 1 mmol di sodio (23 mg) per capsula, cioè essenzialmente “senza
sodio”.

3. Come prendere Miglustat Accord

Prenda questo medicinale seguendo sempre esattamente le istruzioni del medico. Se ha dubbi consulti il
medico o il farmacista.
Per la malattia di Gaucher di tipo 1 : Per gli adulti, la dose abituale è di una capsula (100 mg) tre volte
al giorno (mattina, mezzogiorno e sera), pari ad un massimo di tre capsule al giorno (300 mg).
Per la malattia di Niemann-Pick di tipo C : Per gli adulti e gli adolescenti (età superiore a 12 anni) la
dose abituale è di 2 capsule (200 mg) 3 volte al giorno (mattina, pomeriggio e sera).
Questo significa un massimo giornaliero di sei capsule (600 mg).
Per i bambini con meno di 12 anni di età , il medico aggiusterà la dose di farmaco da utilizzare per la
malattia di Niemann-Pick di tipo C.
Se ha problemi renali potrebbe ricevere all’inizio del trattamento una dose più bassa. Il medico potrebbe
decidere di ridurre la dose; per esempio: una capsula (100 mg) una o due volte al giorno nel caso soffra
di diarrea prendendo Miglustat Accord (vedere paragrafo 4). Il medico deciderà e comunicherà quanto
il trattamento dovrà durare.
Miglustat Accord può essere assunto a digiuno o a stomaco pieno. La capsula deve essere
ingoiata intera con un bicchiere d’acqua.
Se prende più Miglustat Accord di quanto deve
Se prende più capsule di quanto deve consulti il medico immediatamente. Miglustat è stato utilizzato in
studi clinici a dosifino a 3000mg: questo ha causato diminuzioni della quantità di globuli bianchi e altri
effetti indesiderati analoghi a quelli descritti nel paragrafo 4.
Se dimentica di prendere Miglustat Accord
Prenda la capsula successiva all'ora abituale. Non prenda una dose doppia per compensare la
dimenticanza della dose.
Se interrompe il trattamento con Miglustat Accord
Non smetta di prendere Miglustat Accord senza aver parlato con il medico.
Se ha qualsiasi dubbio sull’uso di questo medicinale, si rivolga al medico o al farmacista.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone
li manifestino.
Effetti indesiderati gravi:
Alcuni pazienti hanno avuto formicolio o intorpidimento alle mani e ai piedi (osservati
comunemente). Questi potrebbero essere segni di neuropatia periferica, dovuti ad effetti indesiderati di
Miglustat Accord oppure potrebbero essere dovuti alle condizioni esistenti. Per valutarli, il medico
effettuerà alcuni test prima e durante il trattamento con Miglustat Accord (vedere paragrafo 2).
Se lei avverte qualcuno di questi effetti, per favore richieda un parere medico al suo dottore il più
presto possibile.
Se lei avverte un leggero tremore , usualmente tremito alle mani , richieda un parere medico al suo
dottore il più presto possibile. Il tremore spesso scompare senza dovere interrompere il trattamento.
Talvolta il suo medico dovrà ridurre la dose o interrompere il trattamento con Miglustat Accord per fare
scomparire il tremore.
Molto comuni – ( possono colpire più di 1 persona su 10)
Tra i più comuni effetti indesiderati rientrano: diarrea, flatulenza (eccesso di gas intestinale), dolori
addominali (gastrici), perdita di peso e riduzione dell’appetito.
Se lei perde peso quando inizia il trattamento con Miglustat Accord non si preoccupi. La perdita di peso
abitualmente si arresta con il procedere del trattamento.
Comuni – ( possono colpire fino a 1 persona su 10)
Gli effetti indesiderati comuni del trattamento includono mal di testa, capogiri, parestesia (formicolio o
intorpidimento), anormale coordinazione, ipoestesia (riduzione della sensibilità nel toccare), dispepsia
(bruciore di stomaco), nausea (malessere), stitichezza e vomito, gonfiore o disagio addominale
(gastrico), trombocitopenia (riduzione dei livelli di piastrine nel sangue). I sintomi neurologici e la
trombocitopenia possono essere dovuti alla malattia di base.
Altri possibili effetti indesiderati sono: debolezza o spasmi muscolari, faticabilità, brividi e malessere,
depressione, difficoltà nel sonno, mancanza di memoria e diminuzione della libido.
La maggior parte dei pazienti lamenta uno o più di questi effetti indesiderati solitamente all'inizio del
trattamento o ad intervalli durante il trattamento. Questi casi sono per lo più lievi e scompaiono molto
rapidamente. Se qualcuno di questi effetti indesiderati causa qualche fastidio consulti il medico. Le potrà
ridurre la dose di Miglustat Accord o consigliare altre medicine in grado di contrastare gli effetti
indesiderati.
Segnalazione degli effetti indesiderati
Se manifesta un qualsiasi effetto indesiderato , compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga
al medico o al farmacista . Lei può inoltre segnalare gli effetti indesiderati direttamente tramite il
sistema nazionale di segnalazione all’indirizzo https://www.aifa.gov.it/content/segnalazioni-reazioni-
avverse.
Segnalando gli effetti indesiderati lei può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di
questo medicinale.

5. Come conservare Miglustat Accord

Conservi questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.
Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sulla scatola dopo Scad. La data di
scadenza si riferisce all’ultimo giorno di quel mese.
Questo medicinale non richiede alcuna particolare condizione di conservazione.
Non getti alcun medicinale nell’acqua di scarico e nei rifiuti domestici. Chieda al farmacista come
eliminare i medicinali che non utilizza più. Questo aiuterà a proteggere l’ambiente.

6. Contenuto della confezione e altre informazioni

Cosa contiene Miglustat Accord

• Il principio attivo è miglustat.
• Gli altri componenti sono Sodio amido glicolato (Tipo A), Povidone K30, Stearato di magnesio, Biossido di titanio (E171) e Gelatina.

Descrizione dell’aspetto di Miglustat Accord e contenuto della confezione
Miglustat Accord è una capsula rigida di gelatina di colore bianco da 100 mg, riempita con un granulato
da bianco a biancastro, confezionato in blister in PVC/PE/PCTFE-Alluminio.
Scatole da 14 x 1 o 84 x 1 capsule.
È possibile che non tutte le confezioni siano commercializzate.
Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio e produttore
Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio
Accord Healthcare S.L.U.
Moll De Barcelona S/N, Worldtrade Center, Edificio EST, 6° piano
08039 Barcellona, Spagna
Produttore
G.L. Pharma GmbH
Schlossplatz 1
Lannach – 8502
Austria