GEN.ORPH

Viene utilizzato per facilitare la chiusura del dotto arterioso pervio nei neonati, una condizione in cui un vaso sanguigno vicino al cuore rimane aperto dopo la nascita, potendo causare problemi cardiaci.

Forma farmaceutica: Soluzione iniettabile

ATC: C01EB16

Viene utilizzato per trattare la malattia di Gaucher di tipo 1 (da lieve a moderata) negli adulti, quando il paziente non è adatto alla terapia di sostituzione enzimatica, e per trattare i sintomi neurologici progressivi della malattia di Niemann-Pick di tipo C in adulti e bambini.

Forma farmaceutica: Capsula rigida

ATC: A16AX06