GEN.ORPH

Stosuje się go w celu ułatwienia zamknięcia przewodu tętniczego otwartego u noworodków, czyli stanu, w którym naczynie krwionośne w pobliżu serca pozostaje otwarte po urodzeniu, co może powodować problemy z sercem.

Postać leku: roztwór do wstrzykiwań

ATC: C01EB16

Stosuje się go w leczeniu choroby Gauchera typu 1 (od łagodnej do umiarkowanej) u dorosłych, u których terapia zastępcza enzymem nie jest odpowiednia, oraz w leczeniu postępujących objawów neurologicznych choroby Niemann-Pick typu C u dorosłych i dzieci.

Postać leku: kapsułki, twarde

ATC: A16AX06