AMICUS THERAPEUTICS EUROPE LIMITED
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Viene utilizzato per il trattamento a lungo termine della malattia di Fabry in adulti e adolescenti (dai 12 anni in su) che presentano determinate mutazioni genetiche. Agisce stabilizzando l'enzima prodotto naturalmente dal corpo per ridurre l'accumulo di una sostanza grassa (GL-3) negli organi.
Forma farmaceutica: Capsula rigida
Principio attivo Dosaggio migalastat - ATC: A16AX14
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Opfolda viene utilizzato per il trattamento della malattia di Pompe a esordio tardivo negli adulti. Viene sempre usato insieme a un altro medicinale chiamato cipaglucosidasi alfa.
Forma farmaceutica: Capsula rigida
Principio attivo Dosaggio miglustat - ATC: A16AX06
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Viene utilizzato per il trattamento della malattia di Pompe a esordio tardivo negli adulti. Agisce aiutando a scomporre il glicogeno che si accumula nei muscoli, permettendo loro di funzionare correttamente.
Forma farmaceutica: Polvere per concentrato per soluzione per infusione
Principio attivo Dosaggio cipaglucosidasi alfa - ATC: A16AB23