Novartis Gene Therapies, Inc. (produkcja, pakowanie pierwotne, częściowa kontrola jakości, pakowanie wtórne, wprowadzenie serii)
UkrainaWszystkie leki producenta
-
Preparat jest przeznaczony do terapii genowej u dzieci do 2. roku życia z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) spowodowanym mutacjami w genie SMN1.
Postać leku: roztwór do wstrzykiwań
Substancja czynna Dawkowanie onasemnogen abeparvovec 2 x 10^13 IU/ml ATC: M09AX09