Novartis Gene Therapies, Inc. (producción, envasado primario, control de calidad parcial, envasado secundario, liberación del lote)
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El medicamento está indicado para la terapia génica de niños menores de 2 años con atrofia muscular espinal (AME) causada por mutaciones en el gen SMN1.
Forma farmacéutica: suspensión para infusión intravenosa
Principio activo Dosis onasemnogen aavparvovec 2 x 10^13 CFU/ml ATC: M09AX09