Novartis Gene Therapies, Inc. (produzione, confezionamento primario, controllo qualità parziale, confezionamento secondario, rilascio del lotto)
UcrainaTutti i farmaci del produttore
-
Il farmaco è destinato alla terapia genica per bambini di età inferiore a 2 anni affetti da atrofia muscolare spinale (SMA) causata da mutazioni nel gene SMN1.
Forma farmaceutica: sospensione per infusione endovenosa
Principio attivo Dosaggio onasepegparvovec 2 x 10^13 CFU/ml ATC: M09AX09