Orchard Therapeutics (Netherlands) B.V.
HiszpaniaWszystkie leki producenta
-
Stosuje się w leczeniu leukodystrofii metachromatycznej (LDM) u dzieci z postaciami „późnoinfantylną” lub „wczesnojęzyczną”, które nie wykazują jeszcze objawów, lub u dzieci z postacią „wczesnojęzyczną”, u których objawy już się pojawiły, ale nie postępują szybko.
Postać leku: roztwór do wstrzykiwań
Substancja czynna Dawkowanie atidarsagen autotemcel 2-10 million células/ml