Orchard Therapeutics (Netherlands) B.V.
SpagnaTutti i farmaci del produttore
-
Viene utilizzato per il trattamento della leucodistrofia metacromatica (LDM) in bambini con le forme «infantile tardiva» o «giovanile precoce» che non presentano ancora sintomi, o in bambini con la forma «giovanile precoce» che hanno già iniziato a manifestare sintomi ma senza una progressione rapida.
Forma farmaceutica: soluzione per infusione
Principio attivo Dosaggio atidarsagen autotemcel 2-10 million células/ml