Orchard Therapeutics (Netherlands) B.V.
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Se utiliza para tratar la leucodistrofia metacromática (LDM) en niños con las formas «infantil tardía» o «juvenil temprana» que aún no presentan síntomas, o en niños con la forma «juvenil temprana» que ya han empezado a mostrar síntomas pero sin una progresión rápida.
Forma farmacéutica: DISPERSION PARA PERFUSION
Principio activo Dosis atidarsagen autotemcel 2-10 million células/ml