MIGLUSTATO GEN.ORPH 100 MG CAPSULE RIGIDE EFG

Foglio illustrativo: Informazioni per l'utente

Introduzione

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Miglustat Gen.Orph 100 mg capsule rigide EFG

miglustat

Legga attentamente questo foglio illustrativo prima di prendere questo medicinale perché contiene informazioni importanti per lei.

• Conservi questo foglio illustrativo poiché potrebbe essere necessario rileggerlo.
• Se ha dubbi, consulti il medico o il farmacista.
• Questo medicinale le è stato prescritto esclusivamente per lei e non deve darlo ad altre persone, anche se presentano gli stessi sintomi, poiché potrebbe nuocere loro.
• Se manifesta effetti indesiderati, consulti il medico o il farmacista, anche se tali effetti indesiderati non sono elencati in questo foglio illustrativo. Vedere sezione 4.

Contenuto del foglio illustrativo :

1. Che cos’è Miglustat Gen.Orph e a cosa serve.
2. Cosa deve sapere prima di prendere Miglustat Gen.Orph.
3. Come prendere Miglustat Gen.Orph.
4. Possibili effetti indesiderati.
5. Come conservare Miglustat Gen.Orph.
6. Contenuto della confezione e altre informazioni.

1. Che cos'è Miglustat Gen.Orph e a cosa serve

Miglustat Gen.Orph contiene il principio attivo miglustat, appartenente a un gruppo di medicinali che agiscono sul metabolismo. Viene utilizzato per trattare due disturbi:

• Miglustat Gen.Orph viene utilizzato per il trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1 di grado lieve-moderato negli adulti.

Nella malattia di Gaucher di tipo 1, l'organismo non riesce ad eliminare una sostanza chiamata glucosilceramide. Di conseguenza, questa sostanza si accumula in alcune cellule del sistema immunitario. Ciò può causare un aumento delle dimensioni del fegato e della milza, alterazioni del sangue e problemi alle ossa.

Il trattamento standard per la malattia di Gaucher di tipo 1 è la terapia enzimatica sostitutiva (TES). Miglustat Gen.Orph verrà utilizzato soltanto nei casi in cui si ritenga che la terapia enzimatica sostitutiva non sia adatta per il paziente.

• Miglustat Gen.Orph viene inoltre utilizzato per il trattamento dei sintomi neurologici progressivi della malattia di Niemann-Pick di tipo C negli adulti e nei bambini.

Se ha la malattia di Niemann-Pick di tipo C, possono accumularsi nelle cellule cerebrali lipidi come la glucosilceramide. Ciò può provocare disturbi delle funzioni neurologiche, come rallentamento dei movimenti oculari, problemi di equilibrio, deglutizione, memoria o convulsioni.

Miglustat Gen.Orph agisce inibendo l'enzima chiamato glucosilceramide sintetasi, responsabile del primo passaggio nella sintesi della maggior parte dei glucoesfingolipidi.

2. Cosa deve sapere prima di iniziare a prendere Miglustat Gen.Orph

Non prenda Miglustat Gen.Orph

• se è allergico al miglustato o a uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati nella sezione 6).

Avvertenze e precauzioni

Consulti il medico o il farmacista prima di iniziare a prendere Miglustat Gen.Orph

• se soffre di malattia renale
• se soffre di malattia epatica

Il medico effettuerà i seguenti controlli prima e durante il trattamento con Miglustat Gen.Orph:

• esame fisico dei nervi delle braccia e delle gambe
• misurazione dei livelli di vitamina B12
• monitoraggio della crescita nei bambini o negli adolescenti con malattia di Niemann-Pick di tipo C
• monitoraggio del conteggio delle piastrine nel sangue

Questi controlli sono necessari perché alcuni pazienti hanno riportato sintomi come formicolio o intorpidimento a mani e piedi, oppure una riduzione del peso corporeo durante il trattamento con Miglustat Gen.Orph. Tali controlli aiuteranno il medico a stabilire se tali effetti siano dovuti alla malattia o a condizioni preesistenti oppure siano effetti indesiderati di Miglustat Gen.Orph (vedere sezione 4 per ulteriori dettagli).

Se soffre di diarrea, il medico potrebbe chiederle di modificare la sua dieta riducendo l’assunzione di lattosio e di carboidrati come il saccarosio (zucchero di canna), oppure di non assumere Miglustat Gen.Orph insieme ai pasti, o di ridurre temporaneamente la dose. In alcuni casi il medico potrebbe prescriverle farmaci per il trattamento della diarrea, come la loperamide. Consulti il medico se la diarrea non migliora con queste misure o se presenta qualsiasi altro disturbo addominale. In tal caso, il medico potrebbe decidere di effettuare ulteriori accertamenti.

Si raccomanda ai pazienti di sesso maschile di utilizzare metodi contraccettivi affidabili durante il trattamento con Miglustat Gen.Orph e fino a tre mesi dopo la sua interruzione.

Bambini e adolescenti

Non somministri questo medicinale a bambini e adolescenti (minori di 18 anni) affetti da malattia di Gaucher di tipo 1, poiché non è noto se sia efficace in questa patologia.

Uso di Miglustat Gen.Orph con altri medicinali

Informi il medico o il farmacista se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe dover assumere qualsiasi altro medicinale.

Informi il medico se sta assumendo medicinali contenenti imiglucerasi, che a volte vengono utilizzati contemporaneamente a Miglustat Gen.Orph. Tali medicinali possono ridurre la quantità di Miglustat Gen.Orph nel suo organismo.

Gravidanza, allattamento e fertilità

Non prenda Miglustat Gen.Orph se è in gravidanza o se intende rimanere incinta. Per ulteriori informazioni, consulti il medico o il farmacista. Deve utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento con Miglustat Gen.Orph. Non deve allattare al seno durante l’assunzione di Miglustat Gen.Orph.

I pazienti di sesso maschile devono utilizzare un metodo contraccettivo affidabile durante il trattamento con Miglustat Gen.Orph e per i tre mesi successivi alla sua interruzione.

Se è in gravidanza, in allattamento, pensa di poter essere incinta o intende rimanere incinta, consulti il medico o il farmacista prima di utilizzare questo medicinale.

Guida di veicoli e uso di macchinari

Miglustat Gen.Orph può causare capogiri. Non guidi né utilizzi strumenti o macchinari se avverte capogiri.

3. Come assumere Miglustat Gen.Orph

Segua esattamente le istruzioni per l'assunzione di questo medicamento indicate dal medico.

In caso di dubbi, consulti nuovamente il medico o il farmacista.

• Per la malattia di Gaucher di tipo 1: negli adulti, la dose abituale è di una capsula (100 mg) tre volte al giorno (mattina, pomeriggio, sera), per un totale di una dose massima giornaliera di tre capsule (300 mg).

Per la malattia di Niemann-Pick di tipo C: negli adulti e negli adolescenti (oltre i 12 anni), la dose abituale è di 2 capsule (200 mg) tre volte al giorno (mattina, pomeriggio e sera). Ciò corrisponde a un massimo giornaliero di sei capsule (600 mg).

Per i bambini al di sotto dei 12 anni, il medico regolerà la dose per la malattia di Niemann-Pick C.

In caso di problemi renali, il medico potrebbe prescriverle una dose iniziale inferiore. È possibile che il medico riduca la dose di Miglustat Gen.Orph a una capsula (100 mg) una o due volte al giorno se dovesse manifestarsi diarrea durante il trattamento con Miglustat Gen.Orph (vedere sezione 4). Il medico le indicherà la durata del trattamento.

Miglustat Gen.Orph può essere assunto con o senza cibo. La capsula deve essere ingoiata intera con un bicchiere d'acqua.

Se assume una quantità di Miglustat Gen.Orph superiore a quella prescritta

Se assume un numero di capsule superiore a quanto indicato, consulti immediatamente il medico. Negli studi clinici è stato utilizzato miglustat a dosi dieci volte superiori alla dose raccomandata: ciò ha causato una riduzione dei globuli bianchi e altri effetti indesiderati simili a quelli descritti nella sezione 4.

Se dimentica di assumere Miglustat Gen.Orph

Assuma la capsula successiva all'orario previsto. Non assuma una dose doppia per compensare la dose dimenticata.

Se interrompe il trattamento con Miglustat Gen.Orph

Non interrompa il trattamento con Miglustat Gen.Orph senza aver consultato il medico.

Se ha altre domande sull'uso di questo medicamento, chieda al medico o al farmacista.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati, anche se non tutte le persone li manifestano.

Effetti indesiderati più gravi:

Alcuni pazienti hanno manifestato formicolio o intorpidimento delle mani e dei piedi (frequente). Questi potrebbero essere segni di neuropatia periferica, dovuta a effetti indesiderati di Miglustat Gen.Orph, oppure potrebbero essere causati da patologie preesistenti. Il suo medico effettuerà alcuni esami prima e durante il trattamento con Miglustat Gen.Orph per valutare il suo caso (vedere sezione 2).

Se manifesta uno di questi effetti, lo comunichi al suo medico il più presto possibile.

Se avverte un lieve tremore, di solito alle mani, lo comunichi al suo medico il più presto possibile. Spesso il tremore si risolve senza necessità di interrompere il trattamento. In alcuni casi il medico potrebbe dover ridurre la dose o addirittura interrompere il trattamento con Miglustat Gen.Orph per controllare il tremore.

Molto frequenti – possono interessare più di 1 paziente su 10

Tra gli effetti indesiderati più comuni figurano diarrea, flatulenza (gas), dolore addominale (di stomaco), perdita di peso e riduzione dell'appetito.

Se perde un po' di peso all'inizio del trattamento con Miglustat Gen.Orph, non si preoccupi: di solito le persone smettono di perdere peso proseguendo il trattamento.

Frequenti – possono interessare fino a 1 paziente su 10

Gli effetti indesiderati frequenti sono cefalea, capogiri, parestesie (formicolio o intorpidimento), alterazioni della coordinazione, ipoestesie (ridotta sensibilità al tatto), dispepsia (acidità), nausea (sensazione di malessere), stitichezza e vomito, gonfiore o fastidio addominale (di stomaco) e trombocitopenia (riduzione dei livelli ematici delle piastrine). I sintomi neurologici e la trombocitopenia possono essere dovuti alla malattia sottostante.

Altri possibili effetti indesiderati sono crampi muscolari o debolezza, affaticamento, brividi e sensazione di malessere generale, difficoltà a dormire, perdita di memoria e riduzione della libido.

La maggior parte dei pazienti manifesta uno o più di questi effetti indesiderati, di solito all'inizio del trattamento o in diversi momenti durante lo stesso. La maggior parte sono lievi e si risolvono rapidamente. Se uno di questi effetti le causa disturbi, consulti il suo medico. Il medico potrebbe ridurre la dose di Miglustat Gen.Orph o prescriverle altri farmaci per controllare gli effetti indesiderati.

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se manifesta effetti indesiderati, si rivolga al suo medico o al farmacista, anche se si tratta di effetti non elencati in questo foglio illustrativo. Può anche segnalarli direttamente attraverso il sistema nazionale di segnalazione indicato nell'Appendice V. Comunicando gli effetti indesiderati, lei può contribuire a fornire ulteriori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.

5. Conservazione di Miglustat Gen.Orph

Tenere questo medicinale lontano dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non utilizzare questo medicinale dopo la data di scadenza indicata sull’imballaggio dopo “SCAD”. La data di scadenza corrisponde all’ultimo giorno del mese indicato.

Questo medicinale non richiede condizioni particolari di conservazione.

I medicinali non devono essere smaltiti tramite scarichi o nell’immondizia. Chiedere al proprio farmacista come eliminare i contenitori e i medicinali che non si utilizzano più. In questo modo si contribuisce a proteggere l’ambiente.

6. Contenuto della confezione e altre informazioni

Composizione di Miglustat Gen.Orph

Il principio attivo è miglustat 100 mg.

Gli altri componenti sono amido glicolato sodico (tipo A),

povidone (K30)

stearato di magnesio

gelatina,

biossido di titanio

Aspetto del prodotto e contenuto della confezione

Le capsule rigide da 100 mg di Miglustat Gen.Orph sono capsule rigide di gelatina di colore bianco, con tappo e corpo opachi, di dimensione 4 e lunghezza di circa 14,0 mm.

Confezione da 12 blister, contenenti ciascuno 7 capsule, per un totale di 84 capsule.

Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio:

Gen.Orph

185 Bureaux de la Colline

92213 Saint Cloud Cedex

Francia

È possibile richiedere ulteriori informazioni su questo medicinale rivolgendosi al rappresentante locale del titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio.

Data dell'ultima revisione di questo foglio illustrativo: {mese AAAA}.

Informazioni dettagliate su questo medicamento sono disponibili sul sito web dell'Agenzia europea per i medicinali: http://www.ema.europa.eu. Sono inoltre disponibili collegamenti ad altri siti web riguardanti le malattie rare e i medicinali orfani.