Dipharma Arzneimittel Gmbh
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Viene utilizzato per il trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1 lieve-moderata negli adulti (quando la terapia enzimatica sostitutiva non è appropriata) e per il trattamento dei sintomi neurologici progressivi della malattia di Niemann-Pick di tipo C negli adulti e nei bambini.
Forma farmaceutica: capsule, rigide
Principio attivo Dosaggio miglustat 100 mg -
Viene utilizzato per il trattamento della tirosinemia ereditaria di tipo 1 in adulti, adolescenti e bambini, nonché per l'alcaptonuria (AKU) negli adulti. Aiuta a prevenire la formazione di sostanze tossiche nell'organismo bloccando la degradazione della tirosina.
Forma farmaceutica: capsule, rigide
Principio attivo Dosaggio nitisinona 10 mg -
Viene utilizzato per il trattamento della tirosinemia ereditaria di tipo 1 in adulti, adolescenti e bambini, e dell'alcaptonuria (AKU) negli adulti. Aiuta a prevenire la formazione di sostanze tossiche nell'organismo bloccando la degradazione della tirosina.
Forma farmaceutica: capsule, rigide
Principio attivo Dosaggio nitisinona 2 mg -
Viene utilizzato per il trattamento della tirosinemia ereditaria di tipo 1 in adulti, adolescenti e bambini, e dell'alcaptonuria (AKU) negli adulti. Aiuta a prevenire la formazione di sostanze tossiche nell'organismo bloccando la degradazione della tirosina.
Forma farmaceutica: capsule, rigide
Principio attivo Dosaggio nitisinona 20 mg -
Si utilizza per il trattamento della tirosinemia ereditaria di tipo 1 in adulti, adolescenti e bambini, nonché per l'alcaptonuria (AKU) negli adulti. Aiuta a prevenire la formazione di sostanze tossiche nell'organismo bloccando la degradazione della tirosina.
Forma farmaceutica: capsule, rigide
Principio attivo Dosaggio nitisinona 5 mg -
Viene utilizzato per il trattamento dell'iperfenilalaninemia (HPA), della fenilchetonuria (PKU) e del deficit di BH4 in pazienti di qualsiasi età, aiutando a ridurre i livelli di fenilalanina nel sangue.
Forma farmaceutica: polvere per soluzione orale
Principio attivo Dosaggio sapropterina diidrocloruro 100 mg -
Viene utilizzato per il trattamento dell'iperfenilalaninemia (HPA) o della fenilchetonuria (PKU) in pazienti di qualsiasi età, nonché per la malattia ereditaria denominata carenza di BH4.
Forma farmaceutica: polvere per soluzione orale
Principio attivo Dosaggio sapropterina diidrocloruro 500 mg