автологні клітини cd34+, що кодують ген arsa
ІталіяПрепарати з цією діючою речовиною
-
Лібмелді — це генна терапія, що використовується для лікування метахроматичної лейкодистрофії (МЛД) у дітей з формами «пізньодитячої» або «ранньої дитячої», у яких ще не проявилися симптоми, або у дітей з «ранньою дитячою» формою, у яких симптоми почали проявлятися, але стан не погіршується стрімко.
Форма: розчин для інфузії
Діюча речовина Дозування автологні клітини cd34+, що кодують ген arsa - АТХ: A16AB21
Виробник: ОРЧАРД ТЕРАПЕУТІКС (НІДЕРЛЕНДС) Б.В.