Sanofi B.V.
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Viene utilizzato per trattare i pazienti affetti dalla malattia MPS I (mucopolisaccaridosi I), specificamente per trattare le manifestazioni non neurologiche di questa malattia.
Forma farmaceutica: soluzione per infusione, concentrato per preparazione di
Principio attivo Dosaggio laronidasa 100 U -
Viene utilizzato per il trattamento della leucemia linfatica cronica a cellule B (LLC-B) in pazienti che presentano una produzione sufficiente di cellule ematiche sane e che manifestano sintomi o progressione della malattia.
Forma farmaceutica: compresse, rivestite con film
Principio attivo Dosaggio fludarabina fosfato 10 mg -
Viene utilizzato per il trattamento di adulti e bambini di età pari o superiore a 5 anni affetti da un tipo di carcinoma midollare della tiroide denominata mutazione del recettore RET (Rearranged during Transfection) che non può essere rimosso chirurgicamente o che si è diffuso in altre parti del corpo.
Forma farmaceutica: compresse, rivestite con film
Principio attivo Dosaggio vandetanib 100 mg -
Viene utilizzato negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a 5 anni per trattare un tipo di tumore midollare della tiroide chiamato mutazione del recettore tirosin-chinasico RET, che non può essere rimosso chirurgicamente o che si è esteso ad altre parti del corpo.
Forma farmaceutica: compresse, rivestite con film
Principio attivo Dosaggio vandetanib 300 mg -
Viene utilizzato per il trattamento prolungato di adulti e bambini a partire dai 6 anni (con un peso di almeno 15 kg) affetti da malattia di Gaucher di tipo 1.
Forma farmaceutica: capsule, rigide
Principio attivo Dosaggio eliglustat 84 mg -
Viene utilizzato per il trattamento di pazienti con diagnosi confermata di malattia di Gaucher di tipo I o III che presentano sintomi quali anemia, tendenza al sanguinamento, ingrossamento della milza o del fegato, o problemi ossei.
Forma farmaceutica: soluzione per infusione, concentrato per preparazione di
Principio attivo Dosaggio imiglucerasa 400 UI -
Viene utilizzato come terapia enzimatica sostitutiva in pazienti con diagnosi confermata di malattia di Fabry, una condizione in cui non vi è sufficiente attività dell'enzima $ ext{alpha}$-galattosidasi e si accumula una sostanza grassa nelle pareti dei vasi sanguigni degli organi.
Forma farmaceutica: polvere per concentrato per soluzione per perfusione
Principio attivo Dosaggio agalsidasa beta 5 mg -
Viene utilizzato come terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento della malattia di Fabry, una condizione in cui l'organismo non è in grado di eliminare correttamente una sostanza grassa chiamata globotriaosilceramide (GL-3).
Forma farmaceutica: polvere per concentrato per soluzione per perfusione
Principio attivo Dosaggio agalsidasa beta 5 mg -
Viene utilizzato per aiutare la raccolta di cellule staminali dal sangue di pazienti adulti con linfoma o mieloma multiplo, e di bambini da 1 a meno di 18 anni con linfoma o tumori solidi, affinché possano essere conservate e utilizzate per un trapianto.
Forma farmaceutica: soluzione per iniezione
Principio attivo Dosaggio plerixafor 20 mg -
Viene utilizzato per il trattamento di adulti, bambini e adolescenti con una diagnosi confermata di malattia di Pompe. Aiuta a sostituire un enzima mancante nell'organismo per controllare i livelli di glicogeno.
Forma farmaceutica: polvere per concentrato per soluzione per perfusione
Principio attivo Dosaggio alglucosidasi alfa 50 mg -
Viene utilizzato per trattare persone di tutte le età affette dalla malattia di Pompe, aiutando a ridurre l'accumulo di glicogeno nei muscoli.
Forma farmaceutica: polvere per concentrato per soluzione per perfusione
Principio attivo Dosaggio avalglucosidasi alfa 10 mg/ml -
Viene utilizzato per prevenire e trattare il rigetto nei trapianti di rene, per il trattamento dell'anemia aplastica grave in determinati pazienti e per prevenire il rigetto nel trapianto di cellule progenitrici ematopoietiche.
Forma farmaceutica: polvere per soluzione per infusione
Principio attivo Dosaggio immunoglobulina coniglio antilinfociti umani 25 mg -
Viene utilizzato per il trattamento del deficit di sfingomielinasi acida (ASMD), un disturbo ereditario, in bambini e adulti con i tipi A/B o B. Aiuta a trattare i segni e i sintomi di questa malattia che non sono correlati al cervello.
Forma farmaceutica: polvere per concentrato per soluzione per perfusione
Principio attivo Dosaggio olipudasa alfa 20 mg -
Viene utilizzato per il trattamento del deficit di sfingomielinasi acida (ASMD), un disturbo ereditario, in bambini e adulti con i tipi A/B o B. Aiuta a trattare i segni e i sintomi di questa malattia che non sono correlati al cervello.
Forma farmaceutica: polvere per concentrato per soluzione per perfusione
Principio attivo Dosaggio olipudasa alfa 4 mg