Akcea Therapeutics Ireland Limited
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Viene utilizzato per il trattamento di adulti affetti da amiloidosi ereditaria da transtiretina, una malattia genetica che causa l'accumulo di proteine negli organi, in particolare quando provoca danni ai nervi (polineuropatia).
Forma farmaceutica: soluzione per iniezione in siringa preriempita
Principio attivo Dosaggio inotersen sodio 200 mg/ml -
Viene utilizzato per aiutare a trattare la sindrome da iperquilomicronemia familiare (SQF), una malattia genetica che provoca livelli molto elevati di trigliceridi nel sangue. Si usa insieme a una dieta povera di grassi per ridurre la concentrazione di questi grassi.
Forma farmaceutica: soluzione per iniezione in siringa preriempita
Principio attivo Dosaggio volanesorsen sodio 300 mg