ONPATTRO

Folleto informativo: información para el paciente

Onpattro 2 mg/mL concentrado para solución para perfusión

patisiran
Lea todo el prospecto detenidamente antes de empezar a tomar este medicamento, porque contiene información importante para usted.

• Guarde este prospecto. Puede tener que volver a leerlo.
• Si tiene alguna duda, consulte a su médico o enfermero.
• Si nota cualquier efecto adverso, incluidos aquellos no mencionados en este prospecto, informe a su médico o enfermero. Véase la sección 4.

Contenido de este prospecto

1. Qué es Onpattro y para qué se utiliza
2. Qué debe saber antes de usar Onpattro
3. Cómo tomar Onpattro
4. Posibles efectos adversos
5. Cómo conservar Onpattro
6. Contenido del envase y otra información

1. Qué es Onpattro y para qué se utiliza

El principio activo contenido en Onpattro es patisirán.
Onpattro es un medicamento para el tratamiento de una enfermedad hereditaria que se transmite de una generación a la siguiente denominada amiloidosis hereditaria mediada por la transtirretina (amiloidosis hATTR).
La amiloidosis hATTR está causada por alteraciones en una proteína presente en el organismo, llamada "transtirretina" (TTR).

• Se trata de una proteína producida principalmente en el hígado que transporta la vitamina A y otras sustancias por el cuerpo.
• En las personas afectadas por esta enfermedad, las proteínas TTR con forma anómala se agrupan formando depósitos que reciben el nombre de "amiloide".
• El amiloide puede acumularse en los nervios, en el corazón y en otras partes del cuerpo, impidiendo que funcionen correctamente. Esto provoca los síntomas característicos de la enfermedad.

Onpattro actúa reduciendo la cantidad de proteína TTR producida por el hígado.

• Esto conlleva una menor cantidad de proteína TTR en sangre capaz de formar amiloide.
• Este efecto puede contribuir a reducir las consecuencias de esta enfermedad.

Onpattro solo debe utilizarse en adultos.

2. Qué debe saber antes de usar Onpattro

No tome Onpattro

• si ha tenido anteriormente una reacción alérgica grave a patisiran o a cualquiera de los demás componentes de este medicamento (indicados en la sección 6). Si no está seguro, consulte a su médico o enfermero antes de usar Onpattro.

Advertencias y precauciones
Reacciones relacionadas con la infusión
Onpattro se administra mediante perfusión intravenosa en una vena (llamada "infusión endovenosa").
Durante el tratamiento con Onpattro, pueden producirse reacciones relacionadas con esta infusión. Antes de cada infusión, se le administrarán medicamentos que ayudan a reducir el riesgo de presentar reacciones relacionadas con la infusión (ver "Medicamentos administrados durante el tratamiento con Onpattro" en la sección 3).
Informe inmediatamente a su médico o enfermero si presenta cualquier signo de reacción relacionada con la infusión. Estos signos se enumeran al principio de la sección 4.
Si presenta una reacción relacionada con la infusión, su médico o enfermero podrían disminuir la velocidad o interrumpir la infusión, y es posible que deba tomar otros medicamentos para controlar los síntomas. Una vez que estas reacciones hayan desaparecido o mejorado, su médico o enfermero podrían decidir reiniciar la infusión.
Deficiencia de vitamina A
El tratamiento con Onpattro reduce la cantidad de vitamina A en sangre. Su médico medirá los niveles de vitamina A. Si sus niveles de vitamina A son bajos, el médico esperará hasta que vuelvan a la normalidad y hasta que los posibles síntomas debidos a la deficiencia de vitamina A hayan desaparecido antes de iniciar el tratamiento con Onpattro. Los síntomas de la deficiencia de vitamina A pueden incluir:

• Disminución de la visión nocturna, sequedad ocular, visión deficiente, visión borrosa o nublada.

Si tiene problemas de visión u otros problemas oculares durante el uso de Onpattro, consulte a su médico.
Si es necesario, su médico podría derivarle a un oftalmólogo para una evaluación.
Su médico le indicará que tome un suplemento diario de vitamina A durante el tratamiento con Onpattro.
Niveles demasiado altos o demasiado bajos de vitamina A pueden perjudicar el desarrollo del feto. Por lo tanto, las mujeres en edad fértil no deben estar embarazadas al comenzar el tratamiento con Onpattro y deben utilizar métodos anticonceptivos eficaces (ver la sección "Embarazo, lactancia y anticoncepción" a continuación).
Informe a su médico si está planeando un embarazo. Es posible que el médico le indique que deje de tomar Onpattro. El médico se asegurará de que los niveles de vitamina A hayan vuelto a la normalidad antes de que intente quedar embarazada.
Informe a su médico si queda embarazada de forma no planificada. Es posible que el médico le indique que deje de tomar Onpattro. Durante los primeros 3 meses de embarazo, el médico podría indicarle que suspenda el suplemento de vitamina A. Durante los últimos 6 meses de embarazo, debe reanudar el suplemento de vitamina A si los niveles de vitamina A en sangre aún no han vuelto a la normalidad, debido al mayor riesgo de deficiencia de vitamina A durante los últimos 3 meses del embarazo.
Niños y adolescentes
Onpattro no se recomienda en niños y adolescentes menores de 18 años.
Otros medicamentos y Onpattro
Informe a su médico o enfermero si está tomando, ha tomado recientemente o podría tomar cualquier otro medicamento. Es importante que informe a su médico o enfermero si está tomando alguno de los siguientes medicamentos, ya que el médico podría necesitar ajustar su dosis:

• Bupropión, un medicamento utilizado para tratar la depresión o para ayudar a dejar de fumar
• Efavirenz, un medicamento utilizado para tratar la infección por VIH y el SIDA

Embarazo, lactancia y anticoncepción
Si está embarazada, sospecha que podría estarlo, planea quedarse embarazada o está amamantando con leche materna, consulte a su médico antes de tomar este medicamento.
Mujeres en edad fértil
Onpattro reducirá el nivel de vitamina A en sangre, que es importante para el desarrollo normal del feto. Si es una mujer en edad fértil, debe utilizar un método anticonceptivo eficaz durante el tratamiento con Onpattro. Hable con su médico o enfermero sobre los métodos anticonceptivos adecuados. Debe descartarse el embarazo antes de comenzar el tratamiento con Onpattro.
Embarazo
No debe tomar Onpattro si está embarazada, salvo que su médico se lo indique. Si es una mujer en edad fértil y desea usar Onpattro, debe utilizar un método anticonceptivo eficaz.
Lactancia
Los componentes de Onpattro pueden pasar a la leche materna. Consulte a su médico sobre la posibilidad de interrumpir la lactancia o el tratamiento con Onpattro.
Conducción de vehículos y uso de maquinaria
Onpattro no altera o altera de forma despreciable la capacidad de conducir vehículos y utilizar maquinaria. Su médico le indicará si su estado le permite conducir o utilizar maquinaria de forma segura.
Onpattro contiene sodio
Este medicamento contiene 3,99 miligramos (mg) de sodio (componente principal de la sal de mesa) por mililitro (mL). Este valor equivale al 0,2 % de la ingesta diaria máxima recomendada de sodio en la alimentación para un adulto.

3. Cómo tomar Onpattro

En qué cantidad se toma Onpattro

• Su médico determinará la cantidad de Onpattro que debe administrársele; esto dependerá de su peso corporal.
• La dosis habitual de Onpattro es de 300 microgramos por kilogramo (kg) de peso corporal, administrada una vez cada 3 semanas.

Cómo tomar Onpattro

• Onpattro se le administrará por un médico o una enfermera.
• Se administra mediante perfusión intravenosa (“infusión endovenosa”), generalmente en un periodo de aproximadamente 80 minutos.

Si no tiene problemas con las infusiones en la clínica, su médico podría hablarle sobre la posibilidad de recibir las infusiones en su hogar por parte de un profesional sanitario.
Medicamentos administrados durante el tratamiento con Onpattro
Aproximadamente 60 minutos antes de cada infusión de Onpattro, se le administrarán medicamentos que ayudan a reducir el riesgo de presentar reacciones relacionadas con la infusión (ver sección 4).
Estos incluyen antihistamínicos, un corticosteroide (un medicamento que suprime la inflamación) y un analgésico.
Durante cuánto tiempo debe usar Onpattro
Su médico le indicará durante cuánto tiempo debe tomar Onpattro. No interrumpa el tratamiento con Onpattro a menos que su médico se lo indique.
Si toma más Onpattro del que debe
Este medicamento se le administrará por un médico o una enfermera. En el improbable caso de que se le administre una cantidad excesiva (sobredosis), el médico o la enfermera lo controlarán para detectar posibles efectos adversos.
Si olvida tomar Onpattro
Si olvida una cita para la administración de Onpattro, póngase en contacto con su médico o enfermera para programar el siguiente tratamiento.
Si tiene alguna duda sobre el uso de este medicamento, consulte con su médico o enfermera.

4. Posibles efectos adversos

Como todos los medicamentos, este medicamento puede provocar efectos adversos, aunque no todas las personas los presentan.
Reacciones relacionadas con la infusión
Las reacciones relacionadas con la infusión son muy frecuentes (pueden presentarse en más de 1 de cada 10 personas).
Informe inmediatamente a su médico o enfermero si presenta alguno de los siguientes signos de una reacción relacionada con la infusión durante el tratamiento. Puede ser necesario reducir la velocidad o interrumpir la infusión, y es posible que deba tomar otros medicamentos para tratar la reacción.

• Dolor de estómago
• Sensación de malestar (náuseas)
• Molestias y dolor corporal, incluido dolor en espalda, cuello o articulaciones
• Cefalea
• Sensación de fatiga (cansancio)
• Escalofríos
• Mareo
• Tos, sensación de falta de aliento u otros problemas respiratorios
• Enrojecimiento del rostro o del cuerpo (sofocos), piel caliente, erupción cutánea o picor
• Molestias o dolor en el pecho
• Latido cardiaco acelerado
• Presión arterial baja o alta; algunos pacientes han perdido el conocimiento durante la infusión debido a la presión arterial baja
• Dolor, enrojecimiento, sensación de quemazón o hinchazón en el lugar de infusión o cerca de él
• Hinchazón del rostro
• Cambios en el sonido o en el tono de la voz (ronquera)

Otros efectos adversos
Informe a su médico o enfermero si nota alguno de los siguientes efectos adversos:
Muy frecuentes: pueden presentarse en más de 1 de cada 10 personas

• Hinchazón en brazos o piernas (edema periférico)

Frecuentes: pueden presentarse en hasta 1 de cada 10 personas

• Dolor articular (artalgia)
• Espasmos musculares
• Indigestión (dispepsia)
• Dificultad para respirar (disnea)
• Enrojecimiento de la piel (eritema)
• Sensación de mareo o vértigo (vértigos)
• Nariz tapada o con secreción (rinitis)
• Irritación o infección de las vías respiratorias (sinusitis, bronquitis)

Poco frecuentes: pueden presentarse en hasta 1 infusión de cada 100

• Fuga del medicamento al tejido circundante en el lugar de infusión, con consiguiente hinchazón o enrojecimiento

Informe a su médico o enfermero si nota alguno de los efectos adversos descritos anteriormente.
Notificación de efectos adversos
Si presenta algún efecto adverso, incluidos aquellos no mencionados en este prospecto, consulte a su médico o enfermero. Asimismo, puede notificar los efectos adversos directamente a través del sistema nacional de notificación que figura en el anexo V. Al notificar los efectos adversos, puede contribuir a proporcionar más información sobre la seguridad de este medicamento.

5. Cómo conservar Onpattro

Mantenga este medicamento fuera de la vista y del alcance de los niños.
No utilice este medicamento después de la fecha de caducidad que aparece en el envase tras la indicación «Cad.». La fecha de caducidad hace referencia al último día de ese mes.
Conservar en nevera (2°C – 8°C). No congelar.
Si no es posible la refrigeración, Onpattro puede conservarse a temperatura ambiente (hasta 25°C) durante un máximo de 14 días.
No tire ningún medicamento por el desagüe ni con los residuos domésticos. Pregunte a su farmacéutico cómo eliminar los medicamentos que ya no utiliza. Esto ayudará a proteger el medio ambiente.

6. Contenido del envase y otras informaciones

Qué contiene Onpattro

• El principio activo es patisiran.
• Cada mL contiene patisiran sódico equivalente a 2 mg de patisiran.
• Cada vial contiene patisiran sódico equivalente a 10 mg de patisiran.
• Los demás componentes son DLin-MC3-DMA ((6Z,9Z,28Z,31Z)-heptatriaconta-6,9,28,31-tetraen-19-il-4-(dimetilamino) butanoato), PEG-C-DMG (α-(3’-{[1,2-di(miristoiloxi)propanoxi]carbonilamino}propil)-ω-metoxi, polietilenglicol), DSPC (1,2-distearoil-sn-glicerol-3-fosfocolina), colesterol, fosfato de sodio dibásico heptahidratado, fosfato de potasio monobásico anhidro, cloruro de sodio y agua para preparaciones inyectables (ver “Onpattro contiene sodio” en el apartado 2).

Descripción del aspecto de Onpattro y contenido del envase

• Onpattro es un concentrado homogéneo opalescente, de color blanco a blanco lechoso, para solución para perfusión (concentrado estéril).
• Onpattro se presenta en cajas que contienen un vial cada una.

Titular de la autorización de comercialización y fabricante
Alnylam Netherlands B.V.
Antonio Vivaldistraat 150
1083 HP Ámsterdam
Países Bajos
Para obtener más información sobre este medicamento, póngase en contacto con el representante local del titular de la autorización de comercialización:
Bélgica/België/Belgien Luxemburgo/Luxemburg
Alnylam Netherlands B.V. Alnylam Netherlands B.V.
Tél/Tel: 0800 81 443 (+32 234 208 71) Tél/Tel: 80085235 (+352 203 014 48)
[email protected] [email protected]
България Lituania
Genesis Pharma Bulgaria EOOD Medison Pharma Lithuania UAB
Teл.: +359 2 969 3227 Tel: +370 37 213824
[email protected] [email protected]
República Checa Hungría
Medison Pharma s.r.o. Medison Pharma Hungary Kft
Tel: +420 221 343 336 Tel.: +36 1 293 0955
[email protected] [email protected]
Dinamarca Malta
Alnylam Sweden AB Genesis Pharma (Cyprus) Ltd
Tlf.: 433 105 15 (+45 787 453 01) Tel: +357 22765715
[email protected] [email protected]
Alemania Países Bajos
Alnylam Germany GmbH Alnylam Netherlands B.V.
Tel: 0800 2569526 (+49 89 20190112) Tel: 0800 282 0025 (+31 20 369 7861)
[email protected] [email protected]
Estonia Noruega
Medison Pharma Estonia OÜ Alnylam Sweden AB
Tel: +372 679 5085 Tlf: 800 544 00 (+472 1405 657)
[email protected] [email protected]
Grecia Austria
ΓΕΝΕΣΙΣ ΦΑΡΜΑ Α.Ε Alnylam Austria GmbH
Τηλ: +30 210 87 71 500 Tel: 0800 070 339 (+43 720 778 072)
[email protected] [email protected]
España Polonia
Alnylam Pharmaceuticals Spain SL Medison Pharma Sp. z o.o.
Tel: 900810212 (+34 910603753) Tel.: +48 22 152 49 42
[email protected] [email protected]
Francia Portugal
Alnylam France SAS Alnylam Portugal
Tél: 0805 542 656 (+33 187650921) Tel: 707201512 (+351 21 269 8539)
[email protected] [email protected]
Croacia Rumanía
Genesis Pharma Adriatic d.o.o Genesis Biopharma Romania SRL
Tel: +385 1 5530 011 Tel: +40 21 403 4074
[email protected] [email protected]
Irlanda Eslovenia
Alnylam Netherlands B.V. Genesis Biopharma SL d.o.o.
Tel: 1800 924260 (+353 818 882213) Tel: +386 1 292 70 90
[email protected] [email protected]
Islandia República Eslovaca
Alnylam Netherlands B.V. Medison Pharma s.r.o.
Sími: +31 20 369 7861 Tel: +421 2 201 109 65
[email protected] [email protected]
Italia Finlandia/Suomi
Alnylam Italy S.r.l. Alnylam Sweden AB
Tel: 800 90 25 37 (+39 02 89 73 22 91) Puh/Tel: 0800 417 452 (+358 942 727 020)
[email protected] [email protected]
Chipre Suecia
Genesis Pharma (Cyprus) Ltd Alnylam Sweden AB
Τηλ: +357 22765715 Tel: 020109162 (+46 842002641)
[email protected] [email protected]
Letonia
Medison Pharma Latvia SIA
Tel: +371 67 717 847
[email protected]

Otras fuentes de información
Información más detallada sobre este medicamento está disponible en el sitio web de la Agencia Europea de Medicamentos, https://www.ema.europa.eu.

La siguiente información está destinada exclusivamente a profesionales sanitarios:

Premedicación requerida
Todos los pacientes deben recibir una premedicación antes de la administración de Onpattro para reducir el riesgo de reacciones relacionadas con la infusión (IRR). Cada uno de los siguientes medicamentos debe administrarse el día de la infusión de Onpattro, al menos 60 minutos antes del inicio de la infusión:

• Corticosteroide por vía intravenosa (dexametasona 10 mg o equivalente)
• Paracetamol por vía oral (500 mg)
• Bloqueante H1 por vía intravenosa (difenhidramina 50 mg o equivalente)
• Bloqueante H2 por vía intravenosa (famotidina 20 mg o equivalente)

Si no están disponibles o no son tolerados por vía intravenosa, se pueden administrar los equivalentes por vía oral.
Si está clínicamente indicado, el corticosteroide puede reducirse en decrementos de no más de 2,5 mg hasta una dosis mínima de 5 mg de dexametasona (IV) o equivalente. El paciente debe haber recibido al menos 3 infusiones intravenosas consecutivas de Onpattro sin presentar IRR antes de cualquier reducción de la premedicación con corticosteroide.
Pueden administrarse dosis adicionales o más altas de una o más de las premedicaciones para reducir el riesgo de IRR, si fuera necesario.

Preparación de la solución para infusión
Este medicamento es de uso único exclusivamente.
Onpattro debe diluirse con solución de cloruro de sodio al 9 mg/mL (0,9%) antes de la infusión intravenosa. La solución diluida para infusión debe prepararse por un profesional sanitario utilizando la siguiente técnica aséptica:

• Retirar Onpattro del refrigerador. No agitar ni invertir el frasco.
• Desechar el frasco si ha sido congelado.
• Realizar una inspección visual para detectar partículas extrañas o cambios de color. No utilizar si hay cambios de color o si se observan partículas extrañas. Onpattro es una solución homogénea opalescente, de color blanco a blanco lechoso. Puede observarse una capa blanca/blanquecina en la superficie interna del frasco, normalmente en el nivel de la interfase líquido-espacio de cabeza. La calidad del producto no se ve afectada por la presencia de esta capa blanca/blanquecina.
• Calcular el volumen requerido de Onpattro según la dosis recomendada basada en el peso corporal.
• Extraer todo el contenido de uno o más frascos en una única jeringa estéril.
• Filtrar Onpattro a través de un filtro estéril para jeringa de polietersulfona (PES) de 0,45 micrones hacia un recipiente estéril.
• Extraer el volumen requerido de Onpattro filtrado del recipiente estéril utilizando una jeringa estéril.
• Diluir el volumen requerido de Onpattro filtrado en una bolsa para infusión que contenga solución de cloruro de sodio al 9 mg/mL (0,9%) hasta un volumen total de 200 mL. Utilizar bolsas para infusión libres de ftalato de di(2-etilhexilo) (DEHP).
• Invertir suavemente la bolsa para mezclar la solución. No agitar. No mezclar ni diluir con otros medicamentos.
• Desechar cualquier fracción no utilizada de Onpattro. El medicamento no utilizado y los desechos derivados de este medicamento deben eliminarse de acuerdo con la normativa local vigente.
• Onpattro no contiene conservantes. La solución diluida debe administrarse inmediatamente después de su preparación. Si no se utiliza inmediatamente, conservar la solución diluida en la bolsa de infusión a temperatura ambiente (hasta 30°C) o entre 2°C y 8°C durante un máximo de 16 horas (incluido el tiempo de infusión). No congelar.

Administración
Onpattro está indicado para uso intravenoso.

• Onpattro debe diluirse antes de la infusión intravenosa.
• Debe utilizarse una línea específica con un sistema de infusión que contenga un filtro en línea de PES de 1,2 micrones. Los sistemas de infusión deben ser libres de ftalato de di(2-etilhexilo) (DEHP).
• La solución diluida de Onpattro debe administrarse mediante infusión durante aproximadamente 80 minutos, con una velocidad inicial de infusión de aproximadamente 1 mL/min durante los primeros 15 minutos, seguida de un aumento a aproximadamente 3 mL/min durante el resto de la infusión. La duración de la infusión puede prolongarse en caso de presentarse una IRR.
• Onpattro debe administrarse a través de una vía venosa segura y permeable. El sitio de infusión debe monitorizarse durante la administración para detectar posibles infiltraciones. Cualquier extravasación sospechosa debe manejarse según la práctica estándar local para medicamentos no vesicantes.
• El paciente debe mantenerse bajo observación durante la infusión y, si está clínicamente indicado, también después de la infusión.
• Una vez finalizada la infusión, el sistema de administración intravenosa debe lavarse con un bolo de solución de cloruro de sodio al 9 mg/mL (0,9%) para asegurar que todo el medicamento haya sido administrado.